肥厚型心肌病新藥瑪伐凱泰（mavacamten）的最新消息

肥厚型心肌病新藥瑪伐凱泰（mavacamten）近年來在治療領域引起了廣泛關注，尤其是在針對梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者的臨床應用中。根據最新的研究數據顯示，瑪伐凱泰在通過FDA的風險評估和緩解策略（REMS）計劃接受的600多名患者中，持續展現出良好的療效。具體而言，服用該藥物一年後，極少數患者出現左心室功能障礙或心力衰竭，這無疑為許多患者帶來了新的希望。

這些研究結果不僅證實了早期研究中的有利結果，還進一步擴大了樣本範圍，增強了研究的可信度。 Desai博士指出，在這項研究中，大多數患者僅需每日5或10毫克的劑量便能夠達到理想的治療效果，這與之前在VALOR-HCM試驗中獲得的數據相呼應，表明瑪伐凱泰能夠有效提升HCM患者的生活質量，並推遲或避免間隔縮小治療的需求。

瑪伐凱泰作為一種新型心肌肌球蛋白抑製劑，是首個獲得批准用於治療症狀性梗阻性HCM的藥物。在3期臨床試驗中，該藥物證明能夠改善患者的左心室流出道（LVOT）梯度、症狀和身體功能，同時減少患者對間隔縮小治療（SRT）的需求。然而，需要注意的是，瑪伐凱泰可能會降低左心室射血分數（LVEF），從而導致心力衰竭，因此該藥物只能通過REMS計劃獲得。該計劃要求對心力衰竭和LVEF低於50%的患者進行監測，並需要定期進行超聲心動圖評估，以確保患者安全使用。

根據REMS數據庫，從2022年4月到2024年2月，共有6299名患者接受了一劑或多劑的瑪伐凱泰治療。其中，60%的患者為女性，65%的患者年齡超過60歲。在提交的5573名患者狀態表中，僅有256人u200bu200b（4.6%）報告LVEF低於50%，71人（1.3%）因心力衰竭住院，而只有17人（0.3%）同時報告了這兩種情況。這些數據顯示，與接受一年或更長時間瑪伐凱泰治療的1929名患者相比，報告的比例甚至更低，表現出該藥物的良好耐受性和安全性。對於服用一年或更長時間的患者，只有78人（4.0%）報告LVEF低於50%，29人（1.5%）因心力衰竭住院，4人（0.2%）則在降低劑量後恢復治療。

在其他主要發現方面，研究還觀察到後Post-Valsalva LVOT梯度的改善。在接受至少6個月治療的3228名患者中，有57%患者在3個月時記錄到30 mmHg以下的Post-Valsalvaxa0LVOT梯度，而在6個月時這一比例則上升至70%。此外，大多數患者（97%）以每日5毫克的推薦劑量開始治療，在接受至少6個月治療的患者中，74%仍繼續服用5毫克或10毫克以維持vLVOT梯度的下降，而僅有6%的患者需要調整至最高劑量15毫克。

參考資料：https://consultqd.clevelandclinic.org/rems-update-mavacamten-still-effective-in-treating-real-world-patients-with-hcm