莫洛替尼/莫美替尼獲得加拿大批准用於治療伴有貧血的骨髓纖維化

加拿大衛生部已批准莫洛替尼/莫美替尼（Momelotinib）-Ojjaara用於治療中度至重度貧血的中度或高危原發性骨髓纖維化、真性紅細胞增多症後或原發性血小板增多症骨髓纖維化成年患者的脾腫大和/或疾病相關症狀。這一監管決定得到了關鍵的3期全球、多中心、隨機、雙盲MOMENTUM試驗（NCT04173494）結果的支持，該試驗比較了莫洛替尼（n=130）和達那唑（danazol；n=65）在貧血、有症狀且之前接觸過批准的JAK抑製劑的骨髓纖維化患者中的療效。

總體而言，莫洛替尼組25%的患者報告的總症狀評分（TSS）降低了至少50%，而達那唑組為9%（比例差異，16%；95%CI，6%-26%；P＜0.01）。 2此外，在第12周至第24週期間，接受莫洛替尼治療的患者中有30%實現了輸血獨立性，而接受達那唑治療的患者為20%（非劣效性治療差異，14%；95%CI，2%-25%；P=0.023）。總體而言，在24週的治療期間，莫洛替尼組和達那唑組分別有35%和17%的患者不需要輸血（治療差異，17%；95%CI，8%-26%；P=0.001）。

在莫洛替尼組和達那唑組中，分別有39%和6%的患者報告脾臟體積減少（SVR）至少25%（治療差異，33%；95%CI，23%-44%；P＜0.0001）。在這些人群中，分別有22%和3%的人觀察到SVR至少為35%（SVR35）（治療差異為18%；95%CI，10%-27%；P=0.001）。此外，骨髓纖維化症狀評估表4.0顯示，莫洛替尼組TSS較基線變化為-9.4，達那唑組為-3.1（治療差異為-6.2；95%CI，-10至-2.4）。

骨髓纖維化相關貧血的治療選擇有限。我們很自豪能為加拿大患者提供這種治療選擇，以解決這一關鍵的未滿足需求和其他骨髓纖維化症狀。隨著大多數骨髓纖維化患者隨著時間的推移而貧血，[莫洛替尼]的批准是改善這些患者預後的一個重要里程碑，同時也突顯了葛蘭素史克致力於通過創新的新療法在加拿大血液腫瘤學領域產生影響。

這一監管決定的額外支持來自3期、多中心、隨機、雙盲SIMPLIFY-1試驗（NCT01969838）中基線時中度至重度貧血患者的一個子集的數據，該試驗比較了莫洛替尼（n=215）和蘆可替尼片（ruxolitinib；n=217）在以前沒有接受JAK抑製劑的骨髓纖維化患者中的SVR35，而蘆可替尼片組的SVR35%（95%CI，21.8%-42.3%）患者達到SVR35。值得注意的是，在第24週報告TSS評分降低至少50%的莫洛替尼治療患者的百分比在數字上低於蘆可替尼片治療的患者，分別為25%和36%。

貧血和相關輸血顯著影響貧血[骨髓纖維化患者]的生活質量、預後和生存。這一罕見疾病領域的進展，並看到[莫洛替尼]在加拿大獲得批准。這種新療法有可能幫助改善患者的生活，同時解決疾病的主要挑戰，即貧血和其他主要症狀。

參考資料：https://www.onclive.com/view/momelotinib-wins-canadian-approval-for-myelofibrosis-with-anemia