艾樂多卡基因療法（Eladocagene exuparvovec）上市進展如何？

艾樂多卡基因療法（商品名：ELAD，通用名：Eladocagene exuparvovec）作為一種前沿的基因治療手段，專門針對罕見且致命的X連鎖溶酶體酸性脂肪酶缺乏症（LAL-D）而研發。 LAL-D由LAL基因突變所致，患者因缺乏溶酶體酸性脂肪酶，導致脂質和膽固醇在體內異常堆積，嚴重損害肝臟、脾臟等器官功能。

傳統療法僅能緩解症狀，無法根治。而艾樂多卡基因療法則通過引入正常的LAL基因，幫助患者恢復酶功能，從根本上減輕症狀，甚至有望治愈。 2023年，該療法榮獲美國FDA加速批准，成為LAL-D治療的新選擇，這一成果基於其在臨床試驗中的卓越表現，尤其在改善肝臟、降低膽固醇、減少脂質積聚方面效果顯著。

該療法採用腺病毒載體技術，將正常LAL基因精準送達患者肝臟細胞，使肝臟重新生成LAL酶，從而減少脂質積聚，改善病情。 FDA的加速批准為LAL-D患者帶來了新的治療希望，使他們能儘早受益。目前，艾樂多卡基因療法正加速拓展至歐洲和亞洲市場，預計將在更多國家獲得批准，惠及全球患者。

在SGMO-03等三期臨床研究中，艾樂多卡基因療法展現了顯著療效。治療後，患者體內脂質積聚明顯減少，肝臟和脾臟功能顯著改善，膽固醇水平得到有效控制。同時，患者的臨床症狀和生活質量也大幅提升，部分患者肝功能甚至完全恢復。值得注意的是，該療法的效果持久，能為患者提供長期健康改善。

儘管LAL-D患者人數較少，但其高死亡率和傳統治療的局限性使得艾樂多卡基因療法成為患者的長期有效治療選擇，市場前景廣闊。隨著基因療法技術的不斷成熟，艾樂多卡有望成為LAL-D的標準治療，並為其他遺傳代謝性疾病提供借鑒。

參考資料：

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36103022/

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