佩米替尼是靶向藥嗎？其作用機制是什麼？

佩米替尼（Pemigatinib）是一種口服小分子靶向藥物，主要用於治療攜帶FGFR2（成纖維細胞生長因子受體2）基因融合或重排的膽管癌。它於2020年獲得FDA批准，並成為首個針對膽管癌FGFR2基因異常的靶向治療藥物。此外，該藥也在其他惡性腫瘤（如尿路上皮癌）中進行研究，用於有FGFR突變的患者。

佩米替尼通過抑制FGFR（成纖維細胞生長因子受體）信號通路來發揮抗腫瘤作用。具體機制如下：

1.FGFR通路的異常激活：FGFR基因突變、融合或擴增可導致細胞過度增殖、抑制細胞凋亡，並促進腫瘤生長。

2.佩米替尼的靶向抑製作用：該藥可選擇性抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3，阻斷其信號傳導，進而抑制癌細胞生長，誘導癌細胞死亡。

3.抑制血管生成：FGFR信號還與腫瘤血管生成相關，佩米替尼通過抑制該通路，可以減少腫瘤供血，從而抑制腫瘤生長。

佩米替尼主要用於治療局部晚期或轉移性膽管癌患者，尤其是FGFR2基因融合或重排的病例。臨床試驗數據顯示，佩米替尼治療該類膽管癌患者的客觀緩解率（ORR）約為36%，部分患者可長期獲益。此外，該藥也在膀胱癌、腦瘤等FGFR異常的腫瘤中進行研究，未來可能拓展適應症。

佩米替尼是一種針對FGFR基因異常的靶向藥，通過抑制FGFR信號通路來阻止腫瘤生長。目前，它已成為治療膽管癌的重要選擇，並在其他癌種中持續研究。患者在使用佩米替尼前，通常需要進行基因檢測，確認是否存在FGFR2融合或突變，以確保藥物適用性。

參考資料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102