Gomekli (mirdametinib)藥物介紹

Gomekli（通用名：mirdametinib）是一種口服的MEK1/2抑製劑，主要用於治療神經纖維瘤病1型（NF1）患者，特別是那些具有症狀性、無法完全切除的叢狀神經纖維瘤（PN）的成人和2歲及以上的兒童患者。

mirdametinib通過抑制MEK1和MEK2這兩種激酶的活性，阻斷了細胞內的MAPK信號通路，從而抑制細胞增殖和腫瘤生長。

EN.WIKIPEDIA.ORG在一項名為ReNeu的多中心、單臂臨床試驗中，114名年齡在2歲及以上的患者接受了mirdametinib治療。結果顯示，成人患者的總體緩解率為41%，而兒童患者的總體緩解率為52%，表明該藥物在減少PN體積和改善患者症狀方面具有顯著療效。

常見的不良反應包括皮疹、腹瀉、噁心、肌肉骨骼疼痛、嘔吐和疲勞等。在兒童患者中，還觀察到腹痛、頭痛和甲溝炎等症狀。此外，實驗室檢查中常見的3級或4級異常包括中性粒細胞減少和肌酸磷酸激酶升高。值得注意的是，mirdametinib可能導致左心室功能不全和視網膜靜脈阻塞等嚴重不良反應，因此在治療過程中需要密切監測患者的心臟和視力狀況。

2025年2月，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了Gomekli的上市申請，使其成為繼selumetinib之後，又一個用於治療NF1相關PN的MEK抑製劑。

目前，Gomekli已在美國上市，但在其他國家和地區的上市情況可能有所不同。患者應諮詢當地醫療機構或專業人士，了解該藥物的可及性和使用指導。

參考資料：https://www.gomekli.com/