Qfitlia（Fitusiran）：FDA批准使用或不使用因子抑製劑治療血友病A或B的新療法

2025年3月28日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准Qfitlia（Fitusiran）用於常規預防，以預防或減少12歲及以上患有血友病A或B的成人和兒童患者的出血事件頻率，無論是否使用因子VIII或IX抑製劑（中和抗體）。

血友病A和血友病B分別是由凝血因子VIII（FVIII）或IX（FIX）功能障礙或缺乏引起的遺傳性出血性疾病。這些血友病患者無法正常凝血，受傷或手術後出血時間可能比正常情況長。他們的肌肉、關節和器官也可能出現自發性出血，這可能危及生命。這些出血事件通常通過按需、偶發性治療或使用含有FVIII或FIX的產品或模擬因子的產品進行預防來管理。

Qfitlia不能替代缺失的凝血因子。相反，它減少了一種名為抗凝血酶的蛋白質的量，導致凝血酶的增加，凝血酶是一種對凝血至關重要的酶。

Qfitlia每兩個月開始皮下注射一次。使用FDA批准的INNOVANCE抗凝血酶伴隨診斷測試調整注射劑量和頻率。該伴隨診斷旨在監測並通過告知注射劑量和頻率，使抗凝血酶活性達到目標範圍，以降低出血風險和過度凝血風險。美國食品藥品監督管理局批准西門子醫療診斷有限公司進行INNOVANCE抗凝血酶檢測。

Qfitlia的療效和安全性在兩項多中心、隨機臨床試驗中進行了評估，這兩項試驗共招募了177名患有血友病a或血友病B的成年和兒科男性患者。在一項研究中，參與者對FVIII或FIX有抑制性抗體，並曾接受過按需治療的出血藥物“旁路劑”。在第二項研究中，參與者沒有FVIII或FIX的抑制性抗體，並且之前接受了凝血因子濃縮物的按需治療。在這兩項隨機試驗中，參與者每月接受固定劑量的Qfitlia治療，或根據需要接受常規的按需治療（繞過藥物或凝血因子濃縮物），持續九個月。 Qfitlia的固定劑量未獲批准，因為它會導致一些患者過度凝血。

Qfitlia療效的主要衡量標準是治療出血的估計年出血率。在接受基於抗凝血酶的Qfitlia給藥方案的抑製劑參與者中，與接受旁路藥物按需治療的參與者相比，估計的年出血率降低了73%。在接受Qfitlia抗凝血酶給藥方案的無抑製劑參與者中，與接受凝血因子濃縮物按需治療的參與者相比，估計的年出血率降低了71%。

Qfitlia對血栓形成事件（凝血）和膽囊疾病（一些患者需要切除膽囊）有盒裝警告。 Qfitlia還對肝臟毒性發出警告，需要在基線時監測肝臟血液檢查，然後在開始使用Qfitlia治療或增加Qfitlia劑量後每月監測至少六個月。 Qfitlia最常見的副作用是病毒感染、普通感冒症狀（鼻咽炎）和細菌感染。

參考資料：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors