福斯德諾普特林（fosdenopterin）上市時間的確定及相關背景

福斯德諾普特林（商品名：Nulibry®）於2021年2月16日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，成為首個用於治療A型鉬輔因子缺乏症（MoCD-A）的藥物。

MoCD-A是一種罕見的常染色體隱性遺傳病，由MOCS1基因突變導致鉬輔因子（MoCo）合成障礙。 MoCo是多種鉬依賴性酶（如亞硫酸鹽氧化酶、黃嘌呤脫氫酶/氧化酶、醛氧化酶）的必需輔因子，其缺乏會導致神經毒性代謝物（如亞硫酸鹽）積累，引發腦損傷、癲癇發作和早期死亡。該疾病通常在新生儿期或嬰兒早期發病，未經治療的患者死亡率極高。

福斯德諾普特林由BridgeBio Pharma及其子公司Origin Biosciences開發，是一種環狀吡喃蝶呤單磷酸酯（cPMP）的氫溴酸鹽二水合物。該藥物通過提供外源性cPMP，替代患者體內缺失的底物，恢復鉬輔因子的合成，從而改善鉬依賴性酶的活性。

福斯德諾普特林的臨床試驗（如NCT02637234）顯示，接受治療的患者三年生存率為84%，而未接受治療的患者僅為55%。該藥物的安全性和有效性得到了FDA的認可，並被授予孤兒藥資格和優先審評資格。

福斯德諾普特林是首個針對MoCD-A的獲批藥物，填補了該疾病的治療空白。其上市為MoCD-A患者提供了生存希望，並顯著改善了預後。

該藥物已在美國、加拿大和澳大利亞獲得批准，為全球MoCD-A患者提供了新的治療選擇。

福斯德諾普特林的上市標誌著MoCD-A治療領域的重大突破，為患者帶來了新的希望，同時也推動了罕見病藥物研發的進展。

參考資料：https://nulibry.com/