菲達納科-埃拉帕爾沃維茨基因療法的上市時間追溯

菲達納科 - 埃拉帕爾沃維茨基因療法於2024年4月26日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准上市，用於治療18歲及以上、中度至重度血友病B且對AAV血清型Rh74的中和抗體檢測為陰性的成年患者。這一批准標誌著該療法正式進入臨床應用階段，為血友病B患者提供了新的治療選擇。
該療法的研發始於對B型血友病病理機制的深入探索。研究人員發現，B型血友病主要是由於凝血因子IX（FIX）缺乏導致的，因此，通過基因療法補充FIX成為治療該病的關鍵。

在基因載體的選擇上，研究人員採用了腺相關病毒（AAV）作為載體，因其具有低免疫原性、高轉導效率等優點。同時，對AAV載體進行了優化，以提高其靶向性和安全性。

經過一系列的體外實驗和動物實驗驗證後，該療法進入了臨床試驗階段。臨床試驗結果顯示，該療法能夠顯著降低患者的年化出血率（ABR）和年化凝血因子輸注率，且安全性良好。
基於臨床試驗的積極結果，輝瑞公司向FDA提交了生物製品許可申請（BLA）。經過嚴格的審查和評估後，FDA於2024年4月26日批准了該療法的上市申請。
菲達納科 - 埃拉帕爾沃維茨基因療法的上市，為血友病B患者帶來了新的治療希望。該療法通過單次靜脈輸注給藥，即可實現長期療效，顯著減少或消除患者對外部凝血因子輸注的依賴。同時，該療法的安全性也得到了驗證，為患者提供了更加安全、有效的治療選擇。
參考資料：https://en.wikipedia.org/wiki/Fidanacogene_elaparvovec