重組DNA衍生的凝血因子VIII濃縮物（recombinant）的實際治療效果

重組DNA衍生的凝血因子VIII濃縮物（Altuiiio）於2023年2月23日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，成為一種同類首創的高持續性第八因子替代療法。該藥物適用於常規預防和按需治療，以控制A型血友病患者的出血發作，同時也可用於成人和兒童在圍手術期的管理。作為首個也是唯一一個能夠每週一次給藥並在大部分時間內維持正常至接近正常水平（超過40%）的血友病A治療藥物，Altuiiio在出血控制方面顯示出了顯著的療效，與以往的第八因子預防療法相比，其在減少出血方面具有顯著優勢。

FDA的批准是基於近期發表於《新英格蘭醫學雜誌》的關鍵性XTEND-1三期臨床研究數據。該研究顯示，每週一次的Altuiiio預防性治療成功達到了主要終點，為重度A型血友病患者提供了顯著的出血保護，平均年出血率（ABR）為0.70（95% CI：0.5-1.0），中位ABR為0.0（Q1、Q3：0.0、1.0）。相較於患者之前的因子預防治療，Altuiiio的ABR顯著降低了77%（95% CI：58%-87%），這表明其在臨床應用中的有效性和可靠性。

此外，研究結果還顯示，Altuiiio不僅能夠有效地預防全身出血，還在關節出血的預防上表現出色。年化關節出血率的中位數為0（Q1、Q3：0.0、1.0），而且對於目標關節（如膝關節、踝關節或肘關節等複發性出血的關節），出血緩解率達到了100%。在Altuiiio治療期間，大部分時間的平均VIII因子活性均保持在40%以上，而第7天的活性也超過10%，這些活性水平與較低的出血風險密切相關。

耐受性方面也得到了良好評估。在本研究中，Altuiiio的耐受性被認為良好，且未檢測到VIII因子的產生，儘管在服用Altuiiio後可能會出現這種現象。此外，XTEND-Kids中期數據顯示，12歲以下兒童（n=23）接受每週一次的Altuiiio治療，持續26週，平均ABR為0.5（95% CI：0.2-1.3），中位ABR為0（Q1、Q3：0.0、1.3），說明該藥物在兒童群體中的有效性與安全性同樣令人滿意。 XTEND-Kids的完整結果將在未來的醫學會議上公佈，進一步推動對該藥物的理解。

有關Altuiiio的安全性，所有研究結果均表明其安全性得到了確認，最常見的副作用包括頭痛和關節痛，發生率超過10%。重要的是，在服用Altuiiio的患者中未報告出現凝血因子VIII抗體，儘管使用該藥物後有可能形成抗體。

綜上所述，Altuiiio作為一種針對A型血友病的創新療法，其在常規預防、按需治療以及圍手術期出血管理中展示了明顯的療效和良好的安全性。其簡單的推薦劑量為50 IU/kg，適用於所有患者和不同的臨床情況，為血友病患者的治療提供了新的希望和選擇。

參考鏈接：https://www.drugs.com/history/altuviiio.html