FDA批准奈拉替尼/來那替尼成為孤兒藥，用於治療乳腺癌相關的腦轉移

美國食品藥品監督管理局（FDA）最近批准了奈拉替尼/來那替尼（Neratinib）作為孤兒藥，用於治療與乳腺癌相關的腦轉移。這一重要的批准為乳腺癌患者提供了新的治療選擇，尤其是那些面臨腦部轉移的患者。腦轉移性乳腺癌是一種複雜的病症，其治療往往面臨諸多挑戰，因此FDA的這一決定被廣泛認為是一個積極的進展。

奈拉替尼是一種酪氨酸激酶抑製劑，專門設計用於靶向人類表皮生長因子受體2（HER2）。在過去的幾年中，奈拉替尼已經獲得批准用於HER2陽性乳腺癌患者的長期輔助治療，特別是在基於曲妥珠單抗（trastuzumab；Herceptin）的輔助治療後。 HER2是與乳腺癌發展密切相關的一種蛋白，其過表達通常預示著疾病的侵襲性和預後較差，因此針對HER2的靶向治療成為了研究的重點。

FDA批准奈拉替尼作為孤兒藥，意味著它將在研發、生產和市場推廣方面獲得特別支持，以促進治療罕見病或未滿足醫療需求疾病的藥物開發。這一決定尤其關注的是那些遭受HER2陽性乳腺癌及其腦轉移困擾的患者，提供了一個新的希望。

II期臨床研究TBCRC 022試驗為奈拉替尼的安全性和療效提供了重要數據。在這項研究中，49名患者接受了每日240mg的奈拉替尼和750mg/m²的卡培他濱（capecitabine），這種治療方案為期14天，然後停藥7天。結果顯示，這種組合對於治療HER2陽性乳腺癌相關的腦轉移具有有效性。在未接受過拉帕替尼（lapatinib）治療的患者中，綜合中樞神經系統客觀緩解率達到了49%（95%CI，32-66），而在接受過拉帕替尼治療的患者中，該比例為33%（95%CI，10-65）。

進一步分析發現，未接受過拉帕替尼的患者的中位無進展生存期為5.5個月，而接受過拉帕替尼的患者中位無進展生存期為3.1個月。至於中位生存期，未接受拉帕替尼的患者為13.3個月，接受過治療的患者則為15.1個月。這些數據表明，奈拉替尼與卡培他濱的聯合使用在合適的患者中能夠顯著改善生存期和疾病控制，尤其是在腦轉移這樣的複雜情況下。

儘管奈拉替尼的療效顯著，但臨床研究中也觀察到了不良事件的發生。腹瀉是最常見的3級不良事件，在先前接受或未接受拉帕替尼治療的患者中有29%的人出現了這種症狀。腹瀉的發生可能會影響治療的依從性，因此臨床醫生在對患者進行奈拉替尼治療時，應密切監測這一副作用，並採取相應的對策，如給予止瀉藥物或調整治療方案。

總體來看，奈拉替尼作為一種新型的酪氨酸激酶抑製劑，憑藉其在治療HER2陽性乳腺癌腦轉移方面的潛力，為患者提供了新的治療選擇。 FDA的批准不僅為科研人員和臨床醫生提供了更豐富的治療手段，也為患者帶來了希望。

參考資料：https://www.docwirenews.com/post/fda-grants-orphan-drug-designation-to-nerlynx-for-breast-cancer-related-brain-metastases