強生Imaavy（尼泊卡利單抗）獲FDA批准，開創重症肌無力治療新紀元

2025年4月30日，強生公司正式宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准其創新單抗療法Imaavy（尼泊卡利單抗，nipocalimab-aahu）用於治療成人及12歲以上的抗乙酰膽鹼受體（AChR）或肌肉特異性酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性的全身型重症肌無力（gMG）患者。這一突破性進展標誌著Imaavy成為首款獲批的新生兒Fc受體（FcRn）阻斷劑，為gMG患者提供了全新的治療選擇。目前，全球多個監管機構也在積極審查該藥的上市申請，預計將進一步擴大其適用範圍。

重症肌無力是一種自身免疫性疾病，患者體內錯誤產生抗體攻擊神經與肌肉連接處的蛋白質，導致肌肉傳導信號受阻，表現為進行性肌肉無力。最初症狀常集中於眼部，但大約85%的患者症狀會發展為全身型，伴隨吞嚥和言語困難。傳統療法包括乙酰膽鹼酯酶抑製劑、免疫抑製劑以及血漿置換等，但部分患者難以耐受或療效有限。 Imaavy通過靶向FcRn阻斷IgG抗體的u200bu200b再循環，有效減少致病自身抗體水平，展示出獨特的治療機制。

Imaavy作為一種單克隆抗體，能特異性結合新生兒Fc受體，阻止免疫球蛋白G（IgG）的重吸收，促使致病性抗體在細胞內被降解。臨床數據顯示，該藥物可使總IgG水平最多降低75%，顯著減少抗AChR及抗MuSK等致病抗體，同時對IgE、IgA和IgM等免疫成分無明顯影響，保障患者免疫系統正常運作。關鍵性臨床試驗Vivacity-MG3招募了199名gMG患者，隨機接受Imaavy或安慰劑治療。試驗結果顯示，Imaavy組患者在重症肌無力日常生活能力評分（MG-ADL）和定量肌無力評分（QMG）上均有顯著改善，且療效持續穩定。

此外，Imaavy在青少年群體的療效也得到了驗證。 VIBRANCE-MG研究顯示，12至18歲的患者同樣獲得血清IgG顯著下降和症狀緩解。安全性方面，Imaavy總體耐受良好，常見副作用包括呼吸道感染、外周水腫和肌肉痙攣，但嚴重不良反應發生率較低。綜上所述，Imaavy為重症肌無力患者帶來了新的治療希望，尤其是對那些對傳統治療反應不足的患者，提供了更為精準和安全的用藥選擇。

參考資料：Johnson & Johnson receives FDA approval for IMAAVY™ (nipocalimab-aahu), a new FcRn blocker offering long-lasting disease control in the broadest population of people living with generalized myasthenia gravis (gMG). News release. Johnson & Johnson. April 30, 2025. Accessed April 30, 2025.xa0