美國食品藥品監督管理局批准貝組替凡治療嗜鉻細胞瘤和副神經節瘤

美國食品藥品監督管理局（FDA）近期批准了貝組替凡（Belzutifan）的使用，專門用於治療12歲及以上的局部晚期、不可切除或轉移性嗜鉻細胞瘤（PPGL）和副神經節瘤的成人和兒童患者。這一批准標誌著對這種罕見腫瘤患者治療選項的一個重要進展。

該批准基於開放標籤、二期LITESPARK-015試驗的數據（ClinicalTrials.gov標識符: NCT04924075）。這是一項多隊列研究，共包含72名患有局部晚期或轉移性疾病的PPGL患者。這些患者均不適合手術或治愈性治療，同時其血壓得到充分控制。在研究過程中，參與者每天口服120mg的貝組替凡，直至疾病惡化或出現不可接受的毒性反應。

研究的主要終點是客觀緩解率（ORR），由盲法中心審查評估。結果顯示，ORR為26%（95%可信區間為17-38），意味著在所有參與者中，有四分之一的患者在接受治療後病情得到緩解。此外，次要終點中的中位緩解持續時間為20.4個月（95%可信區間為8.3，未達到），這表明部分患者的療效能夠維持較長時間。值得注意的是，在60名服用抗高血壓藥物的患者中，有19名（32% [95% CI，20-45]）在至少6個月內，至少一種抗高血壓藥物減少了50%以上，這進一步展示了貝組替凡在改善患者整體治療效果方面的潛力。

在安全性方面，研究發現最常見的不良反應包括貧血、疲勞、肌肉骨骼疼痛、淋巴細胞減少、丙氨酸氨基轉移酶增加、天冬氨酸氨基轉移酶增加等。此外，患者還可能經歷鈣增高、呼吸困難、鉀增高、白細胞減少、頭痛、鹼性磷酸酶增加、頭暈以及噁心等副作用。儘管存在一些不良反應，但相對於該類腫瘤的治療選擇，患者仍然可以從中受益。

貝組替凡的主要成分貝組替凡是一種靶向缺氧誘導因子（HIF）的藥物，具有調節細胞對缺氧環境反應的能力。它不僅適用於PPGL的治療，還被應用於von Hippel-Lindau病和晚期腎細胞癌的治療。這種藥物的多重用途突顯了其在腫瘤治療領域的重要性，尤其是在目前治療選擇有限的情況下。

總之，貝組替凡（belzutifan）的批准為局部晚期和轉移性PPGL患者提供了一種新的治療選擇，展現出良好的療效和相對可控的安全性。隨著更多臨床數據的積累，該藥物可能會成為該領域的重要里程碑，為更多患者帶來希望。今後，醫療界也期待更多創新藥物的研發，以進一步改善罕見腫瘤的治療前景。

參考資料：https://www.endocrinologyadvisor.com/news/fda-approves-welireg-for-pheochromocytoma-and-paraganglioma/