米托坦（Mitotane）在國家禁售的原因是什麼是真的嗎？

米托坦（Mitotane，商品名 Lysodren）是治療腎上腺皮質癌（ACC）及相關庫欣綜合徵的特異性抑製藥，自1970年起被美國 FDA 批准用於 ACC，歐洲 EMA 亦批准其適應症。但在中國，它尚未通過國家藥監局的本土註冊審批，因此不存在“禁售”相關規定，而是一種處於未上市與尚未納入國家醫保的境況 。

由於 ACC 是一種罕見病，國內患者極少，進行大型II/III期多中心臨床試驗幾乎不可能，上市成本與難度極高 。為此，以北京協和醫院為代表的醫療機構、自2019年起，嘗試通過“整體進口藥品”制度為個別患者引入米托坦，並配套制定用藥指南、知情同意、濃度監測等管理流程，保證安全合理使用。

坊間流傳“米托坦被國家禁售”說法，實屬誤解。中國不是因藥品本身問題而禁止，而是因為 ACC 屬於罕見病，臨床路徑尚未建立、註冊資料缺乏、臨床試驗挑戰巨大，所以至今尚無本土上市；但依然可以通過進口審批及臨床例外途徑在合規條件下使用 。換言之，“未批准” ≠ “國家禁止”。

隨著罕見病政策逐步完善，國家對孤兒藥引進逐漸給予傾斜支持，如納入“國家急需臨床用藥”、“優先審評”等 。國內醫療機構已建立ACC治療專家組，形成專家共識及濃度監測體系，未來若有製劑生產商開展註冊申報並獲得批准，中國患者將能更便捷、覆蓋更廣地獲得治療機會。目前建議 ACC 患者重要的是：① 在三級甲等醫院確診；② 與腫瘤/內分泌科專家溝通是否可以整體進口；③ 按照專家製訂的方案、監測血氣濃度及副作用。

米托坦並非國家因安全問題“禁售”，而是因罕見病導致本土上市成本高、證據匱乏，目前仍在實踐中通過“整體進口”制度合規使用。期待未來政策和罕見病藥物註冊通路更暢通，引入更多治療選擇。

參考資料：https://www.drugs.com

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