奧維昔巴特（Odevixibat）適應症與上市國家情況匯總

奧維昔巴特（Odevixibat）是一種口服小分子藥物，屬於選擇性腸道膽汁酸轉運體抑製劑（IBAT inhibitor）。它主要通過抑制迴腸中對膽汁酸的重吸收，從而降低血漿和肝臟中膽汁酸的濃度，達到減輕肝膽疾病症狀的目的。該藥主要用於治療兒童罕見的肝膽系統疾病——進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC），特別是PFIC1和PFIC2型患者，可有效緩解瘙癢、降低膽汁酸水平並改善生活質量。

奧維昔巴特由瑞典公司Albireo Pharma研發，並以Bylvay為商品名於2021年首次獲得美國FDA批准上市，用於治療3個月及以上年齡患有PFIC的兒童。隨後，歐洲藥品管理局（EMA）也批准其在歐盟成員國上市，用於治療患有PFIC的6個月及以上兒童。奧維昔巴特因此成為全球首個獲批用於治療PFIC的口服藥物，標誌著罕見膽汁淤積疾病治療領域的重大突破。

除了美國與歐盟，奧維昔巴特也陸續在英國、加拿大、以色列、阿聯酋、澳大利亞、巴西和新加坡等多個國家或地區取得上市資格。尤其在歐美國家，因其治療範圍集中在兒童罕見病領域，當地監管機構通常給予“孤兒藥”資格、快速審批與市場獨占期支持，進一步加快了其全球上市進程。截至目前，奧維昔巴特正不斷拓展適應症研究，包括膽汁淤積性肝病的其他類型，如Alagille綜合徵和嬰兒膽汁淤積等。

需要指出的是，奧維昔巴特目前尚未在中國大陸正式上市，國內患者如需使用該藥，仍需通過海外醫療機構或跨境藥品服務渠道獲取。同時，由於該藥定位為罕見病用藥，其價格較高，國內也暫未納入醫保範圍。未來隨著國際多中心臨床試驗的持續推進，該藥有望進入更多國家市場，為更多膽汁淤積患兒帶來治療希望。

參考資料：https://www.drugs.com/