尼洛加司他（nirogacestat）是否已經在中國獲批上市

截至2025年7月，尼洛加司他（nirogacestat）尚未在中國大陸獲批上市。這意味著該藥仍屬於境外新藥，在國家藥監局（NMPA）尚無註冊信息，國內醫療機構無法合法採購和臨床使用，也不具備醫保覆蓋範圍。尼洛加司他由美國SpringWorks Therapeutics公司研發，是目前唯一獲FDA加速批准用於治療硬纖維瘤的γ-分泌酶抑製劑，2023年11月正式在美國上市，標誌著治療進展性硬纖維瘤進入靶向干預時代。

雖然中國尚未批准其上市，但這款藥物引起國內腫瘤醫學界的廣泛關注。由於硬纖維瘤在年輕女性群體中較常見，而且對傳統化療和放療敏感性差，治療手段長期依賴手術切除，而術後復發率較高。因此，Nirogacestat作為非手術療法的替代選擇，為國內患者提供了潛在的新希望。

目前部分患者或家庭會通過“海外藥物獲取渠道”嘗試使用該藥，例如跨境購藥或通過全球新藥項目引進等方式獲得，但這種做法存在法律、運輸、劑量指導及用藥安全性等多方面風險。國內專家也提醒，雖然Nirogacestat在海外已獲批，但在未通過中國本地臨床試驗和監管評估之前，不建議患者自行使用。

從政策趨勢上看，中國藥品審評正在加快對罕見病治療藥物的引進通道。近年來，NMPA已對多款腫瘤新藥實行優先審評，若未來SpringWorks能盡快提交中國註冊申請，並完成必要的本地橋接試驗，尼洛加司他有望在未來兩至三年內實現中國上市。屆時，價格、醫保准入、醫院配備等環節也將逐步明確，為國內硬纖維瘤患者帶來正式治療選擇。

參考資料：https://www.drugs.com/mtm/nirogacestat.html