去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病疗效如何？

（別名：去纖苷）是適用於有肝小靜脈閉塞病(VOD)，也稱為肝竇阻塞綜合徵(SOS)，造血幹細胞移植(HSCT)後有腎或肺功能失調成年和兒童。去纖維鈉最早是由意大利Gentium製藥研製開發，於2013年10月在歐盟獲批上市。

去纖維鈉推薦劑量是給予6.25 mg/kg每6小時給予作為2-小時靜脈輸注。治療共最小21天。如21天后VOD的體徵和症狀沒有解決. 繼續治療直至解決。輸注前去纖維鈉必須被稀釋。去纖維鈉的給藥前，確證患者沒有經受臨床上意義的出血和是對不超過种血管加壓素血流動力學上穩定。

去纖維鈉治療肝小靜脈閉塞病療效如何？

研究表明去纖維鈉（去纖苷）主要通過影響血管內皮細胞應答和血小板活性來發揮多種生物學功能。去纖維鈉中存在可與腺苷A1及A2受體相互作用的核酸適配體，進而減低內皮細胞對損傷的應答起到保護血管內皮的作用。體外實驗和動物體內實驗已經證實，去纖維鈉可以刺激前列環素PGI2的釋放，PGI2主要是由血管內皮和血小板合成分泌，通過增加cAMP的水平來起到舒張血管和抑制血小板聚集的作用。 PGI2的升高也可抑制脂氧合酶途徑來減少白三烯LTB4的生成，減少缺血對組織的損傷。

在一項研究中納入了19例sHOVD患者。 （去纖苷）劑量為每天5~60mg/kg，靜脈滴注，中位使用時間為15d(2-61d)。結果顯示，42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100d總生存（os）率達32%，而且患者能較好耐受去纖維鈉。此後有多項臨床試驗均證實了去纖維鈉治療肝靜脈閉塞性疾病的有效性。

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