去纤维钠可以治好肝小静脉闭塞病吗？

美國FDA批准(去纖維鈉)治療成人和小兒患者的肝靜脈閉塞性疾病（VOD），也被稱為正弦阻塞綜合徵（SOS），腎或肺機能障礙下列造血幹細胞移植（HSCT）。

肝靜脈閉塞病是造血幹細胞移植（HSCT）後的嚴重並發症之一，重度肝靜脈閉塞病患者的死亡率可高達100％。去纖苷是一種具有抗血栓及促進纖溶作用的單鏈寡核苷酸混合物，近年來，多個臨床研究結果說明去纖苷(去纖維鈉)是預防和治療HSCT後肝靜脈閉塞病安全有效的藥物。

去纖苷(去纖維鈉)是目前公認的治療造血幹細胞移植（HSCT）後肝靜脈閉塞病（HVOD）最有前景的新藥。基於其抗凝、促進纖溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了其在HSCT後HVOD治療中的應用，該研究納人了19例sHVOD患者。去纖苷劑量對每天5~60mg/kg,靜脈滴注，中位使用時間為15d(2-61d)。結果顯示，42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100d總生存（os）率達32%，而且患者能較好耐受去纖苷(去纖維鈉)。此後有多項臨床試驗均證實了去纖苷(去纖維鈉)治療HVOD的有效性。

去纖苷(去纖維鈉)對成年和兒童患者的推薦劑量為6.25 mg/kg每6小時給予作為一個2-小時靜脈輸注。該劑量應根據患者的基線體重，被定義為對HSCT製備方案前為患者的體重。給予去纖苷(去纖維鈉)共最小21天。如21天后肝VOD的體徵和症狀沒有解決，繼續去纖苷(去纖維鈉)直至VOD的解決或直至最大60天。輸注前去纖苷(去纖維鈉)必須被稀釋。

去纖苷(去纖維鈉)的給藥前，確證患者沒有經受臨床上意義的出血和是對不超過一种血管加壓素血流動力學上穩定。通過歷時一個2-小時期間恆定靜脈輸注給予去纖苷(去纖維鈉)。利用裝備有一個0.2 微米在線過濾器一個輸注組件給予稀釋好的(去纖維鈉)溶液。給藥前和後立即用5%葡萄糖注射液，USP或0.9% 氯化鈉注射液，USP沖洗靜脈給藥線(周邊或中央)。

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