去纤苷的功效与作用及注意事项？

去纖苷的適應症

被批准用於治療造血幹細胞移植（HSCT）後伴有腎或肺功能障礙的肝靜脈閉塞性疾病（VOD）（也稱為肝竇阻塞綜合徵（SOS））的成人和兒童患者。

去纖苷的作用機制

去纖苷具有多種複雜的作用機制，包括抗炎、抗動脈粥樣硬化、抗缺血和抗血栓形成特性。去纖苷的研究還表明，纖溶酶活性增加，通過上調組織纖溶酶原激活劑和抑制組織因子途徑促進纖維蛋白溶解，降低纖溶酶原激活劑抑製劑-1的循環水平，並增加內源性前列腺素濃度 (I2和E2)，調節血栓調節蛋白、血小板和纖維蛋白溶解。

去纖苷的功效與作用

1、促進纖溶：去纖苷在體外能夠增強纖溶酶對纖維蛋白凝塊的水解酶活性，有助於預防血栓。

2、改善微循環：通過調節內皮細胞的功能，去纖苷能夠增加後發炎因子的釋放，並促進纖溶酶原的活化，從而改善肝臟微循環和代謝。

3、降低死亡率：在治療肝小靜脈閉塞病（HVOD）方面，去纖苷已被證明能顯著降低死亡率。

4、減少肝臟移植需求：去纖苷的使用降低了因HVOD而需要進行肝臟移植的需求。

去纖苷的療效

在一項臨床研究中，納入102名在移植後第21天臨床診斷為VOD且在移植後第28天患有腎或肺功能衰竭的患者，以及32名符合VOD合併多器官衰竭診斷標準的歷史對照患者。

患者接受去纖苷25mg/kg/天，分4 次劑量在2小時內輸注，持續至少21天，並與歷史對照患者進行比較，去纖苷治療的中位持續時間為21.5天。

去纖苷組HSCT後100天的存活率為38.2%，歷史對照組為 25%，絕對治療差異為 13.2%。去纖苷治療組的完全緩解率中為25.5%，在歷史對照組中為12.5%，絕對治療差異為13%。

HSCT後第180天的存活率，去纖苷組為32.4%，歷史對照組為25%，治療差異為16.4%。去纖苷治療組的兒童完全緩解率為36%，歷史對照組為7%。接受透析的患者移植後100天的存活率為34%，而未接受透析的患者為9%。

去纖苷的注意事項

1、出血：活動性出血患者不應開始使用去纖苷，該藥會增加纖溶酶的活性，可能會增加HSCT後 VOD 患者的出血風險。如果發生出血，應停止治療，治療根本原因，並提供支持性護理，直至出血停止。

2、過敏反應：已有報導對去纖苷有過敏反應，例如皮疹、蕁麻疹、血管性水腫、過敏反應，用藥期間應監測患者的過敏反應，尤其是有既往暴露史的患者。如果出現嚴重的過敏反應停止用藥，根據護理標准進行治療。

3、妊娠用藥：去纖苷在人類妊娠期間的功效和安全性尚不清楚，但是動物模型表明存在著床率降低和流產的潛在風險，妊娠期間應禁用或慎用。

4、母乳喂養注意事項：去纖苷在母乳喂養中的安全性尚未確定，沒有關於人乳中是否存在去纖苷或對產奶量或母乳喂養嬰兒的影響的信息。不建議母乳喂養，因為母乳喂養的嬰兒有可能出血。

總結

去纖苷應在醫生的指導下進行使用，因為可能會有一些副作用，如出血風險增加。在使用去纖苷治療期間，患者應定期進行血液檢查，以評估治療效果和監測潛在的副作用。

參考文獻：

Baker DE, Demaris K. Defibrotide. Hosp Pharm. 2016 Nov;51(10):847-854. doi: 10.1310/hpj5110-847. PMID: 27928191; PMCID: PMC5135434.

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