奥贝胆酸疗效好吗？

（Obeticholic acid，OCA，商品名Ocaliva）由Intercept研發，是一種法尼酯X受體特異性激動劑。 2016年5月27日美國FDA有條件加速批准其用於治療原發性膽汁性膽管炎，是近20年來首個獲批治療原發性膽汁性膽管炎的藥物。

奧貝膽酸（OCA）是一種半合成的膽酸類似物，作用機制是通過激活法尼醇X受體（farnesoid X receptor, FXR), 間接抑制細胞色素7A1（CYP7A1, 膽酸生物合成的限速酶）的基因表達, 從而減少膽酸的產生，降低膽汁對肝臟的損傷。奧貝膽酸療效好嗎？

一項3期試驗REGENERATE試驗的結果，研究其在研新藥奧貝膽酸（obeticholic acid，OCA）與安慰劑治療非酒精性脂肪性肝炎（nonalcoholic steatohepatitis，NASH）引起的肝纖維化患者。主要療效方面，計劃的18個月中期分析顯示，每日一次25 mg OCA達到纖維化改善的主要終點（≥1級），具有統計學意義，沒有NASH惡化（與安慰劑相比，p = 0.0002）。

試驗顯示，在主要療效分析中，與安慰劑相比，治療組中更大比例的患者達到了NASH消退的主要終點而沒有肝纖維化惡化，但沒有達到統計學顯著性。 REGENERATE數據告訴我們，奧貝膽酸有望成為針對NASH導致的肝纖維化患者的首個獲得批准的藥物。目前，NASH導致的纖維化的研究領域中，奧貝膽酸仍然是唯一一個獲得FDA突破性療法認定的在研藥物。