贝罗司他胶囊(berotralstat)，有效预防遗传性血管水肿发作

美國食品和藥物管理局（FDA）已批准Orladeyo（berotralstat 中文譯名：）膠囊劑，這是一種每日口服一次的藥物，用於年齡≥12歲的兒童和成人患者，預防遺傳性血管水腫（HAE）發作。值得一提的是，Orladeyo是首個被批准用於預防HAE發作的靶向口服療法，該藥的批准上市將為HAE患者的治療帶來重大進展，將幫助減輕患者的治療負擔。

奧拉迪約是血漿激肽釋放酶抑製劑，與血漿激肽釋放酶結合併抑制其蛋白水解活性。血漿激肽釋放酶是一種蛋白酶，可將高分子量激肽原（HMWK）裂解為產生裂解的HMWK（cHMWK）和緩激肽，緩激肽是一種有效的血管擴張劑，可增加血管通透性，導致與HAE相關的腫脹在因C1而導致HAE的患者中抑製劑（C1-INH）缺乏或功能障礙，血漿激肽釋放酶活性不正常調節，這導致血漿激肽釋放酶活性不受控制地增加，並導致血管性水腫攻擊。奧拉迪約會降低血漿激肽釋放酶的活性，以控制HAE住院患者中過量的緩激肽生成。

貝羅司他推薦劑量：每日一次，隨食物口服一粒膠囊（150mg）。一天服用一粒以上Orladeyo膠囊可能會出現QT延長的心律問題，這種情況會導致心跳異常。最常見的不良反應（≥10％）是腹痛，嘔吐，腹瀉，背痛和胃食管反流病。不太常見的副作用包括：肝功能指標異常。較為少見的副作用：短暫、發癢的皮疹。如在用藥期間出現嚴重不良反應需及時與醫生取得聯繫以確定後續的治療方案。

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