贝罗司他美国获批预防遗传性血管性水肿(HAE)发作

貝羅司他（berotralstat）為口服膠囊，被批准用於預防12歲及以上患者遺傳性血管性水腫（HAE）發作。大多數HAE是由一種叫做C1酯酶抑製劑的蛋白質缺乏（1型HAE）或功能障礙（2型HAE）引起的。是血漿激肽釋放酶抑製劑，與血漿激肽釋放酶結合併抑制其蛋白水解活性。最近，貝羅司他美國獲批預防遺傳性血管性水腫（HAE）發作，下面便來了解一下。

遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見的常染色體顯性遺傳病,臨床上以反復發作、難以預測的皮膚和黏膜下水腫為特點,水腫可發生在任何部位,其中最致命的是上呼吸道黏膜水腫,可導致呼吸道阻塞,引發窒息甚至危及生命;其次水腫累及胃腸道黏膜及其他腹部臟器時,可表現為劇烈腹痛,伴噁心、嘔吐,與外科急腹症很難鑑別,可能導致不必要的腹部手術，因此預防和治療該病已迫在眉睫。

貝羅司他膠囊（berotralstat）（150mg，每日1次）在關鍵的3期APeX-2試驗顯著減少了患者在24週內HAE的發作次數，並且持續至第48週。在完成了這48週試驗後，基本上所有患者的HAE發作頻率都顯著減少，從基線平均2.9次/月，降至平均1次/月。由此可以看出貝羅司他膠囊的治療效果是十分優秀的。

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