预防遗传性血管水肿发作：贝罗司他胶囊显奇效

遺傳性血管性水腫(HAE)是一種罕見的常染色體顯性遺傳病,1888年由Osler首次報導,其發病機制為補體1抑制因子（C1INH）基因缺陷導致血漿C1-NH含量和/或功能低下。迄今為止,國內外已報導的與HAE發病相關的C1NH基因突變多達兩百餘種,具有很大的異質性。 HAE的遺傳特點為常染色體顯性遺傳,但約25%為基因突變所致,無家族史。製藥公司BioCryst近日宣布，日本厚生勞動省（MHLW）已批准ORLADEYO（）用於預防成人和12歲以上小兒血管性水腫（HAE）的銷售和生產許可。

基於APeX-J和APeX-2臨床試驗的數據。日本的APeX-J試驗達到了其主要終點，與安慰劑相比，貝羅司他膠囊組患者的HAE發作頻率顯著降低（p = 0.003）。並且，貝羅司他膠囊是安全的，在試驗中普遍耐受。

在實驗中觀察到的為肝功能指標異常，背痛，胃食管反流病，腹痛，嘔吐，短暫發癢的皮疹，心律問題，腹瀉等等，在這裡，小編很鄭重的想要告訴各位使用貝羅司他膠囊的患者，建議您在用藥期間一定要按照醫囑正確用藥，切勿聽信旁人所說的藥物劑量加倍便可提高治療效果，也不要輕信降低劑量就可以減少副作用等謠言，只有嚴格按照醫囑用藥，才能夠對本身的治療起到最佳的效果。

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