NCCN推荐瑞维美尼（Revumenib）-Revuforj用于R/R NPM1+急性髓细胞白血病

NCCN已将瑞维美尼（Revumenib）-Revuforj添加到其治疗携带NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者的指南中。开放标签、剂量递增和剂量扩大1/2期AUGMENT-101试验（NCT04065399）的结果支持了一流的口服menin抑制剂2A类建议。这些结果也支持Syndax Pharmaceuticals在上述适应症中对revumenib的补充新药申请（sNDA）。

瑞维美尼被纳入NCCN急性髓细胞性和急性淋巴细胞性白血病(ALL)指南，作为2A类别推荐用于KMT2A突变的复发或难治性急性白血病患者。AUGMENT-101数据显示，复发或难治性NPM1突变AML患者经历了完全缓解（CR），部分血液学恢复（CRh；CR+CRh）率为23.4%（P=0.0014），总有效率（ORR）为46.9%。CR+CRh恢复的中位持续时间为4.7个月。

大多数患者（83/84；98.8%）经历了治疗中出现的不良事件（TEAE）。任何级别最常见的TEAE，至少发生在20%的患者中，包括QTcF延长（42.9%）、呕吐（36.9%）、发热性中性粒细胞减少症（34.5%）、低钾血症（32.1%）、恶心（28.6%）、贫血（27.4%）、腹泻（27.4%，疲劳（23.8%）、发热（23.8%，鼻出血（21.4%）和外周水肿（21.4%，21.4%）。

四名患者因治疗相关不良事件（TRAEs）而停止治疗，包括心脏骤停、分化综合征、骨髓炎和QTcF延长以及晕厥。一名患者死于与治疗相关的心脏骤停。对患者群体中使用的先前疗法的数量或种类没有限制。患者在28天的连续周期中每12小时接受一次revumenib胶囊、片剂或液体制剂。

AUGMENT-101第2阶段推荐的revumenib剂量为体重40kg或以上的患者为270mg，体重小于40kg的患者为160mg/m2，如果患者没有接受强效CYP3A4抑制剂，则每12小时给药一次。在同时接受强效CYP3A4抑制剂的患者中，体重40公斤或以上的患者的推荐剂量为160毫克，体重低于40公斤的患者的建议剂量为95毫克/平方米，每12小时给药一次。

患者接受了长达4个周期的治疗，直到缺乏反应、疾病进展或不可接受的毒性。

2025年SOHO年会上介绍了在NPM1突变的AML中使用menin抑制剂ziftomenib的研究，分化综合征是menin抑制剂的一类不良反应，可能会变得致命。分化综合征是一种当美宁抑制剂攻击白血病时发生的反应，在这种情况下会产生刺激肺、肾或心脏的蛋白质。

在危险的情况下，这可能会关闭肺部并导致死亡。认识分化综合征非常重要，因为医生会开始使用类固醇，在几乎所有情况下，通过早期使用类固醇，我们可以预防这种综合征的任何并发症。

根据AUGMENT-101.3的数据，Revumenib于2024年11月15日被批准用于治疗1岁及以上复发或难治性急性白血病和KMT2A易位的成人和儿童患者。该数据显示，CR+CRh率为21.2（95%CI，13.8%-30.3%），中位持续时间为6.4个月（95%CI:2.7-不可估计）。

参考资料：https://www.oncnursingnews.com/view/nccn-recommends-revumenib-for-r-r-npm1-acute-myeloid-leukemia