医保已覆盖！阿昔替尼（Axitinib）联合免疫疗法开拓肾癌治疗新格局

2025年，美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，肾细胞癌（RCC）治疗领域再度迎来重磅更新。一项针对阿昔替尼（Axitinib）联合PD-1抑制剂帕博利珠单抗（Pembrolizumab）的长期随访研究显示，该方案不仅显著延长了晚期肾癌患者的总生存期（OS），还在真实世界应用中展现出稳定而可控的安全性。这一结果，再次将阿昔替尼推向全球肿瘤治疗的聚光灯下。

作为第二代高选择性血管内皮生长因子受体（VEGFR）抑制剂，阿昔替尼近年来在肾癌、甲状腺癌等多个瘤种中表现活跃，特别是与免疫治疗联合后，成为了晚期肾癌的一线治疗标准。与此同时，随着其在中国的全面上市与纳入医保，阿昔替尼的可及性显著提升，越来越多的患者能够以更合理的价格获得这种创新靶向治疗。

ASCO年会重磅数据：阿昔替尼+PD-1抑制剂疗法刷新生存记录

在2025年ASCO年会上，公布了KEYNOTE-426研究的五年随访数据。这项研究纳入了晚期肾透明细胞癌患者，对比了阿昔替尼联合帕博利珠单抗与传统的舒尼替尼（Sunitinib）单药治疗。

关键结果如下：

5年总生存率（OS）：联合组达到了41%，而对照组仅为30%；

中位总生存期：联合组超过4年，而对照组约为2.7年；

客观缓解率（ORR）：联合组为60%，显著高于舒尼替尼的39%；

完全缓解率（CR）：联合组达到12%，创下靶向+免疫治疗的新高。

研究者指出，阿昔替尼通过精准抑制VEGFR通路，改善肿瘤微环境，有助于增强免疫治疗的渗透与效应，从而在“靶免联合”模式中扮演关键角色。该研究结果也被NCCN和ESMO指南更新，明确推荐阿昔替尼+帕博利珠单抗作为晚期肾癌一线治疗的优先方案。

VEGF通路：阿昔替尼精准阻断肿瘤“血管供养线”

阿昔替尼是一种高选择性的VEGFR-1、2、3抑制剂，通过阻断VEGF与其受体的结合，抑制新生血管的形成，从而“饿死”依赖血管供养的肿瘤细胞。相比早期的多靶点TKI药物（如舒尼替尼、索拉非尼），阿昔替尼的选择性更高、副作用更易控制，可实现更精准的抗血管生成作用。

其药理机制主要体现在以下三个方面：

1.抑制肿瘤血管生成：直接阻断VEGFR信号通路，限制营养与氧气供应；

2.改善肿瘤微环境：降低肿瘤内血管异常，增强免疫细胞的渗透；

3.与免疫疗法协同：改善肿瘤免疫抑制状态，为PD-1/PD-L1抑制剂创造良好“作战环境”。

这种机制上的互补，使得阿昔替尼成为免疫联合治疗中不可替代的“基础搭档”。

适应症拓展：从肾癌到甲状腺癌，应用版图持续扩大

1. 晚期肾细胞癌（RCC）

阿昔替尼于2012年获FDA批准，用于治疗对既往治疗耐药的晚期RCC患者。2019年，其与帕博利珠单抗联合被批准为一线治疗，标志着晚期肾癌治疗正式进入“靶免时代”。

中国国家药监局（NMPA）已于2021年批准该联合疗法上市，成为国内指南推荐的一线标准治疗方案之一。

2. 甲状腺癌

多项研究显示，阿昔替尼在放射性碘难治性甲状腺癌中也具有一定疗效。其高靶点选择性可减少传统TKI常见的心血管毒性，使其在部分耐药或复发患者中展现治疗潜力。

3. 其他实体瘤探索

近年来，阿昔替尼还被用于肝癌、肺癌等多个瘤种的联合方案研究中。例如，阿昔替尼+免疫治疗在肝细胞癌二线治疗中的初步研究结果显示ORR达25%以上，耐受性良好，为未来拓展适应症奠定基础。

副作用与用药注意事项

阿昔替尼整体耐受性优于早期TKI类药物，但也可能出现一些可管理的不良反应：

1.常见副作用：高血压（约40%）、腹泻、乏力、食欲减退、口腔炎；

2.实验室异常：肝酶升高、甲状腺功能减退；

3.严重但少见：出血、血栓、胃肠穿孔。

管理建议：

1.用药初期应密切监测血压，必要时给予降压药物；

2.定期复查肝肾功能及甲状腺功能；

3.出现≥3级不良反应时可考虑暂停或减量；

4.联合免疫治疗时，需警惕免疫相关不良事件的叠加风险。

价格信息与国内购药渠道

目前，阿昔替尼已经在国内正式上市，并且纳入医保。

1.国内价格：进口原研药（辉瑞）每盒价格约为四千多元，医保报销后实际自费金额显著下降，具体可咨询当地医院药房；

2.国外仿制药：主要来自印度与老挝，价格在几百元左右，成分与原研药基本一致，但需通过正规渠道获取，避免购买假药或非法购买产品。

随着医保覆盖和采购体系的完善，阿昔替尼在国内的可及性大幅提高，患者不再需要通过海外购买承担高额费用。

患者关注热点：阿昔替尼联合免疫治疗适合哪些人？

阿昔替尼+PD-1抑制剂联合治疗虽疗效显著，但并非所有患者都适用。一般推荐人群包括：

中高危晚期RCC患者：IMDC中高危分层患者从联合治疗中获益最大；

体能状态良好的患者：ECOG 0-1分者耐受性更好；

有明确VEGF驱动特征的患者：联合方案可快速缩瘤、延缓进展；

免疫治疗无禁忌人群：如无活动性自身免疫病、移植史等。

对于甲状腺癌或其他瘤种的探索性应用，需在医生指导下进行。

未来展望：阿昔替尼有望进入更多联合策略，价格或进一步下探

未来阿昔替尼的发展趋势主要集中在以下几个方向：

1.与新一代免疫治疗药物的联合：如与双抗、细胞疗法的搭配，有望进一步突破耐药瓶颈；

2.生物标志物筛选：寻找能够预测联合疗法疗效的分子特征，提高精准治疗水平；

3.仿制药与集采：随着更多国产仿制药获批，阿昔替尼的价格有望进一步下降，惠及更多患者；

4.适应症扩展：在甲状腺癌、肝癌等领域的临床研究或将在未来数年内取得新突破。

从单药靶向治疗的精准抑制，到“靶免联合”方案的突破性延长生存，阿昔替尼见证了肾癌治疗的范式转变。其高选择性、良好耐受性以及与免疫疗法的高度协同，使其成为晚期RCC一线治疗的中坚力量。随着医保覆盖的推进与仿制药的出现，阿昔替尼不再是“高不可攀”的靶向药，而正在成为越来越多患者可以切实受益的标准方案。

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参考资料：

1.ASCO 2025年年会报告：https://meetings.asco.org

2.KEYNOTE-426 Trial - N Engl J Med 2019; 380:1103–1115.

3.NCCN Guidelines Kidney Cancer 2024：https://www.nccn.org

4.ESMO Clinical Practice Guidelines: Renal Cell Carcinoma 2024.

5.国家医保目录（2023版）药品信息公示：https://www.nhsa.gov.cn

6.Pfizer Axitinib Product Information：https://www.pfizer.com