FDA批准匹米替尼治症状性TGCT

　　匹米替尼（pimicotinib）为口服高选择性集落刺激因子1受体（CSF-1R）抑制剂，2026年11月获美国FDA批准，用于部分成人症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。该药由中国自主研发，在美国和加拿大由默克负责商业化；其定位是给“手术难以安全切除、或切除会导致明显功能损害”的患者提供口服靶向替代。

　　TGCT发生于关节、腱鞘及周围滑膜组织，常表现为关节肿痛、僵硬、活动受限，部分弥漫型病变可反复复发并影响软骨与骨质。手术仍是重要手段，但当肿瘤范围广泛、部位复杂或再手术会损伤神经、肌腱与关节功能时，药物治疗价值更突出。

　　机制上，CSF-1R信号参与TGCT中巨噬细胞聚集与滑膜样组织增生；匹米替尼通过抑制该通路，降低相关炎症与增殖信号，从而缩小可测量病灶并缓解功能症状。

　　获批依据为全球多中心III期MANEUVER研究：随机双盲、安慰剂对照，按2:1入组存在可测量病灶、手术可能造成严重功能损害的成人，匹米替尼50mg每日一次。第25周盲态独立评审客观缓解率（ORR）为56%，安慰剂为3.2%；次要终点中关节活动范围、疼痛与身体功能均较安慰剂改善。长期随访中位缓解持续时间尚未达到，第25周达标缓解者中91%持续至少6个月、77%持续至少12个月。

　　用法为每日口服50mg、一次，随餐或空腹均可。安全性方面，常见不良反应包括瘙痒、皮疹、面部与眼周水肿、疲劳、恶心、头痛、外周水肿；实验室可见肌酸磷酸激酶、乳酸脱氢酶、转氨酶、脂肪酶、淀粉酶、胆固醇升高。说明书提示需关注肝毒性、胚胎-胎儿毒性及肌酐升高但无明确肾功能改变等情况，治疗期内按医嘱监测肝功能、肌酶与相关实验室指标。

　　该药曾获FDA快速通道与突破性疗法认定，并通过Project Orbis国际肿瘤药物协作机制审评。对不适合手术的症状性TGCT成人，它提供“每日一次口服、长期随访可评估”的系统治疗路径，但是否启动仍需结合影像分型、手术风险、生育计划与不良反应管理能力综合判断。