西罗莫司（sirolimus）的作用与功效

在涉及1295名肾移植患者的两项主要研究中，西罗莫司（sirolimus）比安慰剂或硫唑嘌呤(另一种免疫抑制药物)更有效。所有患者都接受了环孢素和皮质类固醇治疗，并且有低到中度的排斥风险。有效性的主要指标是6个月后治疗失败(排斥或失去新肾，或死亡)的数量。

在第一项研究中，19%的患者在6个月后加入西罗莫司治疗失败，相比之下，加入硫唑嘌呤的患者有32%治疗失败。在第二项研究中，添加西罗莫司的患者中有30%治疗失败，相比之下，添加安慰剂的患者中有48%治疗失败。另外两项研究观察了西罗莫司在765名患者中长达5年的持续治疗，这些患者在2至3个月后能够停用环孢素。西罗莫司在帮助新肾存活方面是有效的，当环孢素治疗停止时，它的工作状况有所改善，血压也有所改善。

在一项涉及81名、淋巴管平滑肌瘤病（S-LAM）患者的研究中，西罗莫司在改善肺功能方面比安慰剂更有效。有效性的主要测量是FEV1(一个人在1秒钟内可以呼出的最大空气量)的变化。接受西罗莫司治疗的患者FEV1平均每月改善1ml，而接受安慰剂治疗的患者每月恶化12ml。

西罗莫司原研药已经在国内上市并且进入乙类医保范围，规格1mg*10片每盒的价格在400人民币左右。西罗莫司原研药也已经在海外上市，土耳其版本的规格1mg*100片每盒的价格在2000人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动）。国内上市的原研药与国外的原研药的药物成分基本一致，目前还没有其他国家生产的西罗莫司仿制药。