司美替尼（Selumetinib）治疗神经性纤维瘤

司美替尼（Selumetinib）是首个被批准用于1型神经纤维瘤病和不可手术的症状性丛状神经纤维瘤（PN）儿童的药物。为了维持肿瘤反应，司美替尼治疗通常持续多年，长期安全性和疗效数据还不清楚。一项关于司美替尼治疗不可手术PN儿童的1/2期临床试验，提供了长达5年的额外安全性和疗效数据。总的来说，

对于那些继续接受治疗的患者，对司美替尼的肿瘤反应和肿瘤相关疼痛的改善都是持续的。没有发现新的安全信号；然而，已知的司美替尼相关不良事件可能在治疗开始后数年发生，通过48个周期的司美替尼治疗，患者和观察者报告的疼痛结果指标显示，对于那些继续接受治疗的患者，肿瘤相关疼痛强度和疼痛干扰持续改善。因此在患者继续用药期间需要持续监测。这些结果表明，对于有症状的、不可手术的神经纤维瘤相关的丛状神经纤维瘤，用司美替尼治疗儿童是安全的、可耐受的，并且通常提供持久的临床益处。

司美替尼原研药已经在国内上市，但还没有进入医保范围，规格10mg*60粒每盒的价格可能在2万多人民币，价格较为昂贵。在海外上市的司美替尼原研药，规格10mg*60粒每盒的价格可能在5万多人民币（受汇率影响价格可能会发生波动），国内、外出售的司美替尼原研药的药物成分基本一致，目前还没有司美替尼仿制药生产上市，更多药物资讯及具体价格咨询药得医学顾问。