司美替尼（Selumetinib）的作用与功效

司美替尼（Selumetinib）是一种用于治疗丛状神经纤维瘤的药物，丛状神经纤维瘤是一种沿着神经的良性(非癌性)肿瘤，当患有1型神经纤维瘤病(NF1)的3岁以上儿童出现症状且无法通过手术切除时。1型神经纤维瘤病很罕见，司美替尼已经被指定为“孤儿药”(一种用于罕见疾病的药物)。

司美替尼中的活性物质selumetinib可以阻断刺激细胞生长的MEK1和MEK 2 (MEK1/2)酶。MEK1/2在1型神经纤维瘤中过于活跃，使得肿瘤细胞不受控制地生长，通过阻断这些酶，司美替尼有助于减缓肿瘤细胞的生长。一项主要研究发现，司美替尼通过缩小这些肿瘤的大小，有效治疗患有1型神经纤维瘤的儿童丛状神经纤维瘤。在这项研究中，50名3岁及以上患有1型神经纤维瘤和丛状神经纤维瘤且无法通过手术切除的儿童中，有33名(66%)的肿瘤大小减少了至少20%。在这项研究中，司美替尼没有与任何其他药物进行比较。

司美替尼原研药已经在国内上市，但还没有进入医保范围，规格10mg*60粒每盒的价格可能在2万多人民币，价格较为昂贵。在海外上市的司美替尼原研药，规格10mg*60粒每盒的价格可能在5万多人民币（受汇率影响价格可能会发生波动），国内、外出售的司美替尼原研药的药物成分基本一致，目前还没有司美替尼仿制药生产上市，更多药物资讯及具体价格咨询药得医学顾问。