普拉替尼治疗甲状腺癌的效果

普拉替尼（pralsetinib）是一种高效的选择性RET抑制剂，用于RET改变的甲状腺癌患者。RET的致癌性改变是甲状腺癌的重要治疗靶点，旨在评估普拉替尼的安全性和抗肿瘤活性.

方法:ARROW是一项1/2期开放标签研究，在13个国家的71个社区和医院场所进行，招募了18岁或以上患有RET改变的局部晚期或转移性实体瘤的患者，包括RET突变的甲状腺髓样癌和RET融合阳性的甲状腺癌，以及东部合作肿瘤小组的表现状态为0-2(后来在方案修正案中限制为0-1)。对于接受400 mg每日一次口服普拉西替尼直至疾病进展、不耐受、同意书撤销或研究者决定的患者，评估的2期主要终点为总体缓解率(实体瘤缓解评估标准1.1版；掩蔽的独立中央审查)和安全性。评估了RET突变甲状腺髓样癌患者的肿瘤反应，这些患者以前接受过卡波扎替尼或凡德他尼或两者，或不符合标准治疗的条件，以及以前治疗过RET融合阳性甲状腺癌的患者；对所有RET改变的甲状腺癌患者进行安全性评估。这项正在进行的研究已在clinicaltrials.gov注册，NCT03037385在中期分析时，RET融合阳性甲状腺癌患者的招募仍在进行中。

调查结果:在2017年3月17日至2020年5月22日之间，122名RET突变髓样癌患者和20名RET融合阳性甲状腺癌患者入选。在2019年7月11日之前接受普拉西替尼治疗的基线可测量疾病患者(疗效分析的招募截止点)中，未经治疗的RET突变型甲状腺髓样癌患者的总体缓解率为21例中的15例(71 %)( 95% CI 48-89 ),先前接受卡波赞替尼或万德替尼或两者兼有的患者的总体缓解率为55例中的33例(60 )( 95% CI 46-73 ),以及9例中的8例(89 )( 95% CI 52-100)。在2020年5月22日前登记的RET改变的甲状腺癌患者中，常见的(≥10%)3级及以上治疗相关不良事件为高血压(142名患者中的24名[17%])、中性粒细胞减少症(19名[13%])、淋巴细胞减少症(17名[12%])和贫血(14名[10%])。21名患者(15%)报告了严重的治疗相关不良事件，其中最常见的(≥2%)是肺炎(5名患者[4%])。五名患者[4%]因治疗相关事件而停药。一名(1%)患者死于治疗相关的不良事件。对于RET改变的甲状腺癌患者，普拉替尼是一种新的、耐受性良好的、有效的每日一次口服治疗选择。这个药也有海外版本，老挝卢修斯制药零售价格100mg120粒4千多元。如果想获取更多优质信息可以联系药得，药得会尽全力为您了解到更多海外优质药物。

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