普拉替尼的临床数据

普拉替尼（Pralsetinib）是一种靶向疗法，用于治疗经美国美国食品药品监督管理局（FDA）批准的测试诊断为转染（RET）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者的转移性重排。

美国食品药品监督管理局（FDA）对普拉替尼的批准来自名为ARROW的一期/二期开放标签、非随机、多中心、多队列临床试验的结果。下一代测序(NGS)、原位荧光杂交(FISH)和其他测试检测到RET基因融合。

总共有114名患者参加了两个独立的队列。一个队列有87名转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者，其癌症在基于铂的化疗中进展，而另一个队列有27名先前未治疗的转移性非小细胞肺癌患者。该研究的主要目标是总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。招募的患者接受了400mg普拉替尼，每天一次，直到疾病进展或不可接受的毒性。

之前接受过非小细胞肺癌治疗的队列显示ORR为57%，而其中的中位缓解持续时间不可估计。5.7%的患者表现出完全反应，而52%的患者表现出对治疗的部分反应。总共80%的患者表现出6个月或更长时间的DOR。在另一组先前未治疗的转移性非小细胞肺癌患者中，ORR为70%。11%的患者显示出对治疗的完全反应，而59%的患者显示出对治疗的部分反应。中位DOR为9个月，58%的患者显示DOR至少为6个月。

在患者中观察到的普拉替尼的常见副作用包括便秘、肌肉疼痛疲劳、高血压、中性粒细胞和淋巴细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、钙减少、钠减少和丙氨酸氨基转移酶(ALT)增加。