Mavorixafor（Xolremdi）好用吗

在WHIM综合征患者中，CXCR4受体基因的功能获得性突变增强了CXCL12的反应性，导致白细胞滞留在骨髓中。Mavorixafor通过降低野生型和突变型CXCR4变体对CXCL12的反应来发挥作用，从而改善中性粒细胞和淋巴细胞进入外周循环的动员。

WHIM第三阶段临床试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照、为期52周的多中心研究，该研究评估了XOLREMDI在31名12岁及以上确诊为WHIM综合征的患者中的疗效和安全性。

该试验通过改善中性粒细胞绝对计数（ANC）、淋巴细胞绝对计数（ALC）和减少感染来评估XOLREMDI的疗效。

与安慰剂相比，XOLREMDI治疗导致阈值以上时间（TAT）增加，在此期间ANC保持在500细胞/微升（TAT-ANC）的阈值或以上。此外，与安慰剂相比，ALC保持在1000细胞/微升（TAT-ALC）阈值或以上的持续时间显著增加。

该药物的疗效也使用一个复合终点进行评估，该复合终点由总感染评分和总疣变化评分组成，采用胜率法。综合终点中的独立成分分析显示，在接受XOLREMDI治疗的患者中，考虑到感染的严重程度，总体感染评分下降了近40%™与服用安慰剂的人相比。此外，接受XOLREMDI的个人与安慰剂治疗组相比，年感染率显著降低了60%。然而，这种治疗并没有显示出疣的改善。

试验期间观察到的最常见不良反应是血小板减少、糠疹、皮疹、鼻炎、鼻出血、呕吐和头晕。