关于罗普司亭/罗米司亭的相关临床试验

大量证据支持罗普司亭/罗米司亭（Romiplostim）治疗免疫性血小板减少症（ITP）的有效性和安全性。几项不同阶段的临床试验表明，罗普司亭可持续增加血小板计数，并降低成人ITP患者的出血事件发生率。此外，观察和现实世界研究的结果与临床试验的结果相似；数据显示罗普司亭改善了血小板计数，减少了出血事件和住院时间。有趣的是，一些研究报告称，患者在相当长的时间内保持无治疗反应。

在2期试验中，1μg/kg剂量组从首次给药到血小板计数达到峰值的中位时间为18天，3μg/kg剂量组为19天，安慰剂组为63天。在一项包括脾切除和非脾切除成年患者的3期试验中，25%的患者在服用罗普司亭1周后达到目标血小板计数≥50×109/L，50%的患者在服用罗普司亭2-3周后达到目标血小板计数≥50×109/L。在另一项3期试验中，76%接受罗普司亭的成人在第2周有反应（血小板计数≥50×109/L）。

一项汇总分析报告称，68%的脾切除患者和80%的非脾切除患者获得了持续的血小板反应（定义为12周中有9周的血小板计数≥50×109/L，在每次合格血小板计数前的4周内没有使用救援药物）。

在一项前瞻性多中心介入研究中，包括患有持续性或慢性原发性ITP且对TPO-RAs（罗普司亭或eltrombopag[艾曲泊帕]）治疗完全缓解的成人，48名患者中有27名患者在治疗结束后获得持续缓解（血小板计数＞30×109/L且无出血），48名患者中有15名患者在第24周获得持续完全缓解（血小板数＞100×109/L，无出血）。此外，在一项对121名成年ITP患者的多中心观察研究中，51.3%接受罗普司亭的患者实现了无治疗反应（在没有任何旨在增加血小板计数的治疗的情况下，血小板计数≥50×109/L至少6个月）。

对9项研究的数据整合分析表明，罗普司亭增加了ITP≤1年或ITP＞1年的患者的血小板计数，在ITP≤1年的患者中有更多的免治疗缓解。罗普司亭和安慰剂/标准治疗的安全性相似。ITP患者评估问卷用于调查在两项安慰剂对照的3期临床试验中，罗普司亭治疗对脾切除和非脾切除患者HRQoL的影响。这些临床试验汇总的数据显示，罗普司亭显著改善了患有慢性ITP的成年患者的健康相关生活质量（HRQoL）。

罗普司亭耐受性良好，在临床试验中显示出轻度至中度的不良事件（AE）。短期AE包括头痛、疲劳、关节痛、头晕、失眠、肌痛、四肢疼痛、腹痛、肩痛、消化不良和感觉异常。报告的严重不良事件包括出血、血栓形成、骨髓网织蛋白增加以及血液肿瘤或骨髓增生异常综合征。出血被认为与治疗无关。虽然罗普司亭不会增加血栓栓塞并发症的风险，但对于有血栓栓塞并发症病史或血栓栓塞并发症风险增加的ITP患者，应谨慎使用。

很少有研究报道一些患者产生了罗普司亭的中和抗体；然而，这些抗体与临床并发症或血小板计数减少无关。