乌帕替尼最新临床试验数据：安全性和有效性报告

2025年4月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了乌帕替尼（Upadacitinib），其剂量为每天一次15毫克，用于治疗成人巨细胞动脉炎（GCA），又称为颞动脉炎。这一批准使乌帕替尼成为首个也是唯一一个被批准用于治疗成人GCA的口服Janus激酶（JAK）抑制剂。在此之前，欧盟委员会也已批准乌帕替尼用于相同适应症的治疗。

巨细胞动脉炎是一种自身免疫性疾病，主要影响颞动脉和其他颅内动脉，甚至可能涉及主动脉及其他中大型动脉。若未能及时进行治疗，这种疾病可能导致严重后果，包括失明、主动脉瘤或中风等，并且通常伴随虚弱等症状。研究表明，50岁以上的白人女性是GCA的高发人群，尤其是在70至80岁之间的女性患病风险更高。尽管女性的发病率高于男性，但有研究发现男性更有可能出现眼部并发症。

为评估乌帕替尼的安全性和有效性，SELECT-GCA（M16-852）这项3期多中心随机双盲安慰剂对照研究招募了428例GCA患者。该研究分为两个阶段进行。第一阶段的结果于2024年4月发布，评估了乌帕替尼联合26周的皮质类固醇减量方案与安慰剂联合52周的皮质类固醇减量方案的疗效，并同时考察了乌帕替尼在患者中的安全性和耐受性。第二阶段则将重点放在那些在第一阶段达成持续缓解的参与者，评估在持续使用或停用乌帕替尼的情况下，维持缓解的安全性与有效性。

关键的3期SELECT-GCA临床试验结果显示，46.4%的患者在接受乌帕替尼15mg联合26周的类固醇减量方案后，于第12周至第52周达成持续缓解，而接受安慰剂和52周类固醇减量方案的患者仅为29.0%（p=0.002）。此外，在52周的安慰剂对照期间，乌帕替尼的安全性与在其他批准适应症中观察到的安全性基本一致，这进一步支持了其作为治疗选项的可行性。

FDA的批准为GCA患者提供了一种新的替代治疗方案，使得患者能够逐渐减少类固醇的使用，从而实现持续的缓解。目前，糖皮质激素仍然是GCA的主要治疗手段，但长期使用往往伴随显著的药物相关毒性，同时复发的概率仍然较高。

因此，乌帕替尼的引入为患者带来了新的希望，研究结果显示，乌帕替尼能够有效提高患者达到持续缓解的机会，为今后的GCA治疗开辟了新的方向。通过这些最新的临床数据，医生和患者都能在未来的治疗中更好地选择合适的方案，以改善患者的生活质量。

参考资料：https://news.abbvie.com/2025-04-29-RINVOQ-R-upadacitinib-Receives-U-S-FDA-Approval-for-Giant-Cell-Arteritis-GCA