FDA批准扩大Jivi适用范围，7岁以上血友病A儿童获益

近日，拜耳公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式扩大了Jivi（抗血友病因子[重组]，聚乙二醇化-aucl）的适用人群范围，新增了7岁及以上曾接受治疗的儿童患者。这一变更使得Jivi不仅适用于成人血友病A患者，也能为更年轻的儿童患者提供有效的治疗选择。Jivi是一种基于重组DNA技术开发的凝血因子VIII浓缩制剂，最初于2018年8月获得FDA批准，主要用于治疗12岁及以上的成人及青少年患者，包括按需止血、围手术期出血管理以及常规预防治疗。

此次FDA扩展批准的依据，主要来自两项重要的临床研究——Alfa-PROTECT和PROTECT Kids。Alfa-PROTECT研究共纳入了35名7至12岁的重度血友病A患儿，旨在评估Jivi用于预防和治疗出血事件的安全性及有效性。该研究特别关注了输注前4天的免疫反应，包括对药物中聚乙二醇（PEG）的敏感性以及可能引发的急性过敏反应和药物失效风险。研究中，患者接受了至少50次每日两次的Jivi预防性治疗，治疗周期达26周，并且大多数患者在后续延长研究中继续接受观察。PROTECT Kids研究则重点关注12岁以下儿童的药代动力学表现和疗效，收集了73名患者的数据，确保Jivi在该人群中的安全使用。

临床数据显示，7至12岁儿童通过Jivi治疗取得了显著疗效。在按需治疗方面，患者约有97%的出血事件能够通过1至2次输注有效控制。围手术期的管理也表现良好，7名患者共进行了10次小型手术，其中大部分手术的止血效果被评估为“良好”或“极好”。常规预防治疗中，57名儿童患者中42人接受每周两次的Jivi治疗，中位暴露天数超过50天。研究报告的年化出血率（ABR）平均仅为1.7，其中超过六成患者未出现出血事件。这些数据充分证明了Jivi在儿童患者群体中的良好疗效。

在安全性方面，Jivi的常见不良反应包括头痛、发热、咳嗽和腹痛。需特别注意的是，部分患者可能出现对聚乙二醇的免疫反应，表现为急性超敏反应或药物疗效降低。因此，FDA明确指出，7岁以下儿童因存在较高的过敏和药效丧失风险，不建议使用Jivi治疗。总体来看，Jivi的新批准范围为7岁及以上血友病A患儿带来了更多治疗选择，标志着该领域的治疗进展，也为临床提供了更丰富的治疗方案参考。

参考资料：U.S. FDA grants approval for Jivi® antihemophilic factor (Recombinant), PEGylated-aucl in pediatric patients 7 to under 12 years of age with hemophilia A (congenital factor VIII deficiency). News release. Bayer. May 19, 2025.