尼洛加司他（nirogacestat）是否已经在中国获批上市

截至2025年7月，尼洛加司他（nirogacestat）尚未在中国大陆获批上市。这意味着该药仍属于境外新药，在国家药监局（NMPA）尚无注册信息，国内医疗机构无法合法采购和临床使用，也不具备医保覆盖范围。尼洛加司他由美国SpringWorks Therapeutics公司研发，是目前唯一获FDA加速批准用于治疗硬纤维瘤的γ-分泌酶抑制剂，2023年11月正式在美国上市，标志着治疗进展性硬纤维瘤进入靶向干预时代。

虽然中国尚未批准其上市，但这款药物引起国内肿瘤医学界的广泛关注。由于硬纤维瘤在年轻女性群体中较常见，而且对传统化疗和放疗敏感性差，治疗手段长期依赖手术切除，而术后复发率较高。因此，Nirogacestat作为非手术疗法的替代选择，为国内患者提供了潜在的新希望。

目前部分患者或家庭会通过“海外药物获取渠道”尝试使用该药，例如跨境购药或通过全球新药项目引进等方式获得，但这种做法存在法律、运输、剂量指导及用药安全性等多方面风险。国内专家也提醒，虽然Nirogacestat在海外已获批，但在未通过中国本地临床试验和监管评估之前，不建议患者自行使用。

从政策趋势上看，中国药品审评正在加快对罕见病治疗药物的引进通道。近年来，NMPA已对多款肿瘤新药实行优先审评，若未来SpringWorks能尽快提交中国注册申请，并完成必要的本地桥接试验，尼洛加司他有望在未来两至三年内实现中国上市。届时，价格、医保准入、医院配备等环节也将逐步明确，为国内硬纤维瘤患者带来正式治疗选择。

参考资料：https://www.drugs.com/mtm/nirogacestat.html