帕比司他治疗胶质瘤效果好吗？

帕比司他是一種口服的泛HDAC抑製劑,在多種惡性腫瘤中顯示出強大的活性，是目前已知的最強效HDAC抑製劑,目前已被FDA批准用於復發和難治性多發性骨髓瘤。針對膠質瘤,研究表明帕比司他可以對一些膠質瘤細胞產生細胞毒作用,促進這些細胞的凋亡。研究還表明,能夠抑制干細胞樣細胞的增殖,也就是一些極易耐藥的腫瘤細胞。那麼，帕比司他治療膠質瘤效果好嗎？

研究方法：我們報告了18年3月至27年2016月在妙佑醫療國際（羅切斯特）接受H2020 K2021M突變DMG治療的成人使用帕比司他，使用Kaplan-Meier方法計算生存率[1]。

研究結果： 4例H3 K27M突變膠質瘤患者接受帕比司他治療。患者的中位年齡為40歲（範圍為22-62歲），2例為女性。所有患者的腫瘤位置均為中線，脊髓（n = 2），腦幹（n = 1）和丘腦（n = 1）。所有腫瘤均為IDH1/IDH2野生型。 3例患者接受放療，隨後給予帕比司他輔助治療。除了3例患者同時使用地塞米松外，所有患者在帕比司他治療之前或期間均未使用其他藥物治療。沒有患者出現2級或更高（每個CTCAE等級）的不良反應。中位總生存期為42個月，中位無進展生存期為19個月，2例患者在最後一次隨訪時存活（脊髓腫瘤和接受放療）。 2例患者病情穩定，1例患者部分緩解。

結論

這是帕比司他治療成人H3 K27M突變DMG臨床結果的第一份報告。我們發現，它在我們描述的劑量方案中耐受性良好，在整個研究期間沒有嚴重的。

參考文獻

[1]Neth BJ, Balakrishnan SN, Carabenciov ID, Uhm JH, Daniels DJ, Kizilbash SH, Ruff MW. Panobinostat in adults with H3 K27M-mutant diffuse midline glioma: a single-center experience. J Neurooncol. 2022 Mar;157(1):91-100. doi: 10.1007/s11060-022-03950-8. Epub 2022 Jan 25. PMID: 35076860.

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