培米替尼的作用与功效及副作用？

培米替尼（Pemigatinib，商品名Pemazyre，代號: INCB-054828或IBI375）是由信達生物和 Incyte公司共同研發的一種 ATP競爭性的並且具有強選擇性的FGFR-TKI。美國食品藥品監督管理局（FDA）在2020年授予其的“孤兒藥”、突破性治療成果和優先審查認定等特優待遇，並在II期臨床試驗顯示出了優良的療效數據，於2020年4月17日獲得FDA加速審批程序批准。是首個也是唯一一個被應用於治療FGFR2融合或重排的局部晚期或轉移性膽管癌的藥品。那麼，培米替尼的作用與功效及副作用都是什麼？

培米替尼的作用與功效

臨床研究FIGHT-202試驗是一項非盲、單臂、多中心Ⅱ期臨床試驗（ NCTO2924376 )，旨在評估至少一次治療失敗的轉移性/晚期或不能手術切除伴有FGFR2融合或重排的膽管癌患者使用培米替尼的有效性。將146例患者分為3組:A組(107例，FGFR2融合或重排)、B組（20例，其他FGF/FGFR基因改變)、C組（18例，無FGF/FGFR基因改變)，另有1例FGF/FGFR基因改變未確定者。所有患者接受培米替尼 13.5 mg qd治療,21d為一個週期,給藥2週,停藥1週。

結果顯示，A組患者客觀緩解率（ORR)為36%，包括3例完全緩解（CR）和35例部分緩解(PR),而B組和C組均未實現客觀緩解。平均隨訪時間15個月時,A組中位無進展生存期（PFS）為6.9個月，高於B組和C組的2.1個月和1.7個月;疾病控制率(DCR）為82%,高於B組和C組的40%和22%。 A組中位緩解持續時間為9.1個月,初步的中位總生存期（OS）達21.1個月,而B組、C組OS僅為6.7個月和4個月。

提示培米替尼在治療FGFR2融合或重排的膽管癌中具有較好的療效,療效優於其他或無FGF/FGFR基因改變患者。

培米替尼副作用

在研究中發現有脫髮、眼睛乾燥、腹瀉口乾、指甲與床分離或指甲形成不良、食慾下降、嘔吐、感覺疲倦、關節痛、味覺變化胃區(腹部)疼痛、噁心血液中低磷酸鹽、便秘、背痛、口腔潰瘍、皮膚乾燥等。

參考文獻

[1]黃璐,僮穎,熊傳爽,洪怡.治療膽管癌新藥：成纖維細胞生長因子受體1/2/3抑製劑pemigatinib[J].中國新藥與臨床雜誌,2021,40(07):503-506.DOI:10.14109/j.cnki.xyylc.2021.07.05.

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