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一款治療杜氏肌營養不良症的老牌糖皮質激素藥物-地夫可特

作者: Medicalhalo
發佈時間: 2025-10-19 11:44:20

地夫可特(Deflazacort),是一種糖皮質激素藥物。最先由意大利Lepitit S.P.A.公司的Nathansohn等於上世紀60年代研發,後於1986年由法國的Aventis 公司首先在意大利和比利時上市,最後在歐洲普遍上市。廣泛用於需要糖皮質激素治療的一些疾病,其中,該藥治療杜氏肌營養不良症的效果尤其突出,今天就給大家介紹一下老牌糖皮質激素藥物地夫可特的神奇之處。

杜氏肌營養不良症(DMD)是最常見的X染色體連鎖隱性遺傳性肌肉變性疾病,臨床特徵主要表現為進行性的肌肉無力,伴腓腸肌假性肥大,一般3~5歲開始出現症狀,10~12歲喪失獨立行走能力,往往在30歲前因心肺功能衰竭而死亡。

地夫可特為前體藥物,口服給藥後迅速吸收並代謝為活性產物21-羥基地夫可特。主要經腎排泄,空腹狀態下達峰時間約為1 h。與某些藥物聯用時會影響其藥效,如與利福平聯用時,可導致21-羥基地氟可特的血藥峰濃度明顯降低。

地夫可特在審批過程中獲得FDA授予一系列優惠待遇,被授予快速審查資格並且採用優先審批程序進行審批,此外地夫可特還被FDA授予孤兒藥地位。地夫可特還被FDA授予“罕見兒科疾病治療藥物優先審批”資格,這是FDA在2007年推出這一項目以來第9個獲此待遇的兒科藥物。

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