杜氏肌營養不良DMD治療新希望-地夫可特

杜氏肌營養不良症( DMD)是一種X連鎖隱性遺傳的神經肌肉疾病,新生活產男嬰發病率為1/5000 ~ 1/3500。該病由編碼抗肌萎縮蛋白的DMD基因突變所致,抗肌萎縮蛋白缺乏影響肌膜的完整性和穩定性,導致肌纖維壞死、再生,肌肉組織纖維化、脂肪化。臨床表現為進行性肌肉無力,大多在20歲左右因呼吸和心臟衰竭而死亡。美國FDA於2017年2月9日批准( deflazacort)用於治療5歲及以上患者的杜氏肌營養不良症(DMD)。

地夫可特是一種糖皮質激素,可以減緩炎症並降低免疫系統的活動。在世界範圍內糖皮質激素常被用來治療DMD,但在美國,這是FDA首次批准糖皮質激素類藥物用於治療DMD,也是FDA首次批准地夫可特用於任何治療目的。

地夫可特口服吸收良好，並在體內迅速通過血漿酯酶轉化成活性代謝物21-OH地夫可特。血藥濃度在1.5~2小時後達到峰值.地夫可特蛋白結合率為40%，主要是血漿蛋白和血小板，對於類固醇轉運球蛋白沒有親和力。地夫可特在很低濃度下即能通過血腦屏障。

2歲及以上的成人和兒童每天口服地夫可特0.9 mg / kg，該藥常見的副作用為食慾增加、咳嗽、體重增加、尿頻、上呼吸道呼吸道感染。醫伴旅小編最後還是要鄭重的告訴大家，如果患者目前正在使用地夫可特這個藥物，一定要牢記醫囑並且按照醫囑進行用藥，只有謹遵醫囑用藥，才能最大程度的發揮藥物本身的作用。

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