福他替尼/福坦替尼對難治性ITP的效果

福坦替尼/福他替尼（Fostamatinib）是一種口服小分子激酶抑製劑，在海外被視為慢性免疫性血小板減少症（ITP）治療領域的重要補充方案，尤其適用於對多線既往治療反應不佳的難治性患者。從作用機制來看，福他替尼通過抑制脾酪氨酸激酶（SYK）信號通路，干預抗體介導的血小板破壞過程，與傳統依賴“抑制免疫”或“刺激血小板生成”的治療思路有所不同。這一機制使其在部分長期反復發作、對糖皮質激素、丙種球蛋白或TPO受體激動劑療效不理想的患者中展現出獨特價值。

海外研究和臨床實踐顯示，福他替尼的療效特點並非“短期迅速升板”，而是更偏向於逐步改善血小板穩定性。一部分患者在持續用藥後，可觀察到血小板計數維持在相對安全範圍，從而降低出血風險並減少對急救性升板治療的依賴。對於長期ITP患者而言，這種“穩定而可持續”的療效在臨床管理中具有重要意義，尤其適合希望減少激素暴露或頻繁輸注治療的患者人群。

從真實世界經驗來看，福他替尼在難治性ITP中的定位逐漸清晰：它並不是替代所有既有療法，而是作為多線治療後的重要選擇之一。一些海外血液科醫生在實踐中發現，福他替尼更適合病程較長、免疫介導血小板破壞占主導因素的患者。相較單純刺激骨髓造血的藥物，其作用路徑更加貼近ITP的免疫發病機制，這也是其在難治性ITP中被反复討論和推薦的重要原因。

參考資料：https://go.drugbank.com/drugs/DB12010