FDA核准匹米替尼治療症狀性TGCT

　　匹米替尼（pimicotinib）為口服高選擇性集落刺激因子1受體（CSF-1R）抑制劑，2026年11月獲美國FDA核准，用於部分成人症狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）。該藥為中國自主研發，在美國與加拿大由默克負責商業化；適用情境是手術難以安全切除，或切除可能造成明顯功能損害、嚴重併發症者。

　　TGCT發生於關節、腱鞘與周圍滑膜組織，可表現為關節腫痛、僵硬、活動受限；瀰漫型病灶較易反覆復發，並影響軟骨與骨質。手術對多數患者可為主要治療，但當腫瘤範圍廣、位置複雜，或再次手術可能損傷神經、肌腱與關節功能時，藥物治療更具價值。

　　作用機制上，CSF-1R訊號參與TGCT中巨噬細胞聚集與滑膜樣組織增生；匹米替尼抑制此路徑，可降低相關發炎與增殖刺激，使可測量病灶縮小並改善功能症狀。

　　核准主要依據全球多中心III期MANEUVER研究：隨機雙盲、安慰劑對照，按2:1收錄具可測量病灶、手術可能造成重大功能損害之成人，匹米替尼50mg每日一次。第25週由盲態獨立評審的客觀緩解率（ORR）為56%，安慰劑為3.2%；次要指標中關節活動範圍、疼痛與身體功能均優於安慰劑。長期追蹤中位緩解持續時間尚未達到；第25週達緩解者中，91%持續至少6個月、77%持續至少12個月。

　　用法為每日口服50mg、一次，可隨餐或空腹。安全性方面，常見不良反應包括搔癢、皮疹、顏面與眼周水腫、疲勞、噁心、頭痛、周邊水腫；實驗室可見肌酸磷酸激酶、乳酸去氫酶、轉胺酶、脂肪酶、澱粉酶、膽固醇升高。說明書提示需留意肝毒性、胚胎—胎兒毒性及肌酐升高但無明確腎功能改變等風險，療程中依指示監測肝功能、肌酶與相關實驗室項目。

　　該藥曾獲FDA快速通道與突破性療法認定，並透過Project Orbis國際腫瘤藥物協作機制審查。對不適合手術的症狀性TGCT成人，它提供每日一次口服、可長期評估療效與安全的系統性選擇；但是否用藥，仍須結合影像分型、手術風險、生育計畫與副作用管理條件綜合判斷。