司美替尼（Selumetinib）的作用與功效

司美替尼（Selumetinib）是一種用於治療叢狀神經纖維瘤的藥物，叢狀神經纖維瘤是一種沿著神經的良性(非癌性)腫瘤，當患有1型神經纖維瘤病(NF1)的3歲以上兒童出現症狀且無法通過手術切除時。 1型神經纖維瘤病很罕見，司美替尼已經被指定為“孤兒藥”(一種用於罕見疾病的藥物)。

司美替尼中的活性物質selumetinib可以阻斷刺激細胞生長的MEK1和MEK 2 (MEK1/2)酶。 MEK1/2在1型神經纖維瘤中過於活躍，使得腫瘤細胞不受控制地生長，通過阻斷這些酶，司美替尼有助於減緩腫瘤細胞的生長。一項主要研究發現，司美替尼通過縮小這些腫瘤的大小，有效治療患有1型神經纖維瘤的兒童叢狀神經纖維瘤。在這項研究中，50名3歲及以上患有1型神經纖維瘤和叢狀神經纖維瘤且無法通過手術切除的兒童中，有33名(66%)的腫瘤大小減少了至少20%。在這項研究中，司美替尼沒有與任何其他藥物進行比較。

司美替尼原研藥已經在國內上市，但還沒有進入醫保範圍，規格10mg*60粒每盒的價格可能在2萬多人民幣，價格較為昂貴。在海外上市的司美替尼原研藥，規格10mg*60粒每盒的價格可能在5萬多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動），國內、外出售的司美替尼原研藥的藥物成分基本一致，目前還沒有司美替尼仿製藥生產上市，更多藥物資訊及具體價格諮詢藥得醫學顧問。