司美替尼（Selumetinib）治療神經性纖維瘤

司美替尼（Selumetinib）是首個被批准用於1型神經纖維瘤病和不可手術的症狀性叢狀神經纖維瘤（PN）兒童的藥物。為了維持腫瘤反應，司美替尼治療通常持續多年，長期安全性和療效數據還不清楚。一項關於司美替尼治療不可手術PN兒童的1/2期臨床試驗，提供了長達5年的額外安全性和療效數據。總的來說，

對於那些繼續接受治療的患者，對司美替尼的腫瘤反應和腫瘤相關疼痛的改善都是持續的。沒有發現新的安全信號；然而，已知的司美替尼相關不良事件可能在治療開始後數年發生，通過48個週期的司美替尼治療，患者和觀察者報告的疼痛結果指標顯示，對於那些繼續接受治療的患者，腫瘤相關疼痛強度和疼痛干擾持續改善。因此在患者繼續用藥期間需要持續監測。這些結果表明，對於有症狀的、不可手術的神經纖維瘤相關的u200bu200b叢狀神經纖維瘤，用司美替尼治療兒童是安全的、可耐受的，並且通常提供持久的臨床益處。

司美替尼原研藥已經在國內上市，但還沒有進入醫保範圍，規格10mg*60粒每盒的價格可能在2萬多人民幣，價格較為昂貴。在海外上市的司美替尼原研藥，規格10mg*60粒每盒的價格可能在5萬多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動），國內、外出售的司美替尼原研藥的藥物成分基本一致，目前還沒有司美替尼仿製藥生產上市，更多藥物資訊及具體價格諮詢藥得醫學顧問。