艾伏尼布治療膽管癌的療效怎麼樣？

艾伏尼布(ivosidenib)是一種異檸檬酸脫氫酶-1 (IDH1)抑製劑，用於治療患有IDH1基因突變(改變)的某些類型急性髓細胞白血病或膽管癌(一種膽管癌)的患者。

異檸檬酸脫氫酶1 (IDH1)突變發生在約13%的肝內膽管細胞癌患者中，這是一種相對罕見的臨床預後不良的癌症。一項國際3期研究的目的是評估艾伏尼布(AG-120)-一種突變型IDH1的小分子靶向抑製劑-在先前治療過IDH1突變型膽管癌患者中的療效和安全性。

方法:這項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期研究包括來自6個國家49家醫院的患者，年齡至少為18歲，患有經組織學證實的晚期IDH1突變型膽管癌，這些患者在以前的治療中取得了進展，並且以前接受過最多兩次晚期疾病治療方案，東部腫瘤協作組的表現狀態評分為0或1，並且有實體瘤1.1版中的反應評估標準所定義的可測量病變。患者被隨機分配(2:1 ),每組6人，並根據既往晚期疾病全身治療方案的數量進行分層，在連續28天的周期中，每天口服一次艾伏尼布500 mg或匹配的安慰劑。根據研究者的評估，放射學進展允許安慰劑與艾弗賽德尼交叉。主要終點是獨立中心審查的無進展生存期。意向性治療人群用於主要療效分析。對所有接受過至少一劑艾伏尼布或安慰劑的患者進行了安全性評估。

調查結果:在2017年2月20日至2019年1月31日之間，對230名患者進行了資格評估，截至2019年1月31日數據截止日期，185名患者被隨機分配到艾伏尼布(n=124)或安慰劑(n=61)。無進展生存期的中位隨訪時間為6 9個月(IQR 2 8-10 9)。與安慰劑組相比，艾伏尼布組的無進展生存期顯著延長(中位時間為2-7個月[95% CI 1.6-4.2]vs 1.4個月[1.4-1.6]；危害比0.37；95%可信區間0.25-0.54；單側p<0 0001)。兩個治療組中最常見的3級或更嚴重的不良事件是腹水(接受安慰劑的59例患者中有4例[7%]，接受艾伏尼布的121例患者中有9例[7%])。在121名接受艾伏尼布治療的患者中，有36名(30%)出現嚴重不良事件，在59名接受安慰劑治療的患者中，有13名(22%)出現嚴重不良事件。沒有與治療相關的死亡。

解釋:與安慰劑相比，艾伏尼布顯著提高了無進展生存期，且艾伏尼布耐受性良好，這項研究顯示了在晚期IDH1突變型膽管癌中靶向IDH1突變的臨床益處。 如果想獲取更多優質信息可以聯繫藥得，藥得會盡全力為您了解到更多海外優質藥物。