艾伏尼布治療白血病效果怎麼樣？

艾伏尼布(ivosidenib)是一種異檸檬酸脫氫酶-1 (IDH1)抑製劑，用於治療通過FDA批准的試驗檢測到的具有易感IDH1突變的急性髓系白血病(AML )。

方法:在一項3期試驗中，我們隨機分配新診斷的患者IDH1-突變的急性髓細胞白血病，無資格接受強化誘導化療，接受口服艾伏尼布(500 mg，每日一次)和皮下或靜脈注射阿扎胞苷(75mg/m2體表面積，28天週期中7天)或接受匹配的安慰劑和阿扎胞苷。主要終點是無事件生存期，定義為從隨機分組到治療失敗(即患者在第24週沒有完全緩解)、緩解後復發或任何原因導致的死亡(以先發生者為準)的時間。

結果:意向性治療人群包括146例患者:72例為艾伏尼布-阿扎胞苷組，74例為安慰劑-阿扎胞苷組。在中位數為12.4個月的隨訪中，艾伏尼布-阿扎胞苷組的無事件生存期明顯長於安慰劑-阿扎胞苷組(治療失敗、緩解復發或死亡的風險比為0.33；95%可信區間[CI]，0.16到0.69；P = 0.002)。患者在12個月內保持無事件狀態的估計概率在伊維替尼-阿扎胞苷組為37%，在安慰劑-阿扎胞苷組為12%。艾伏尼布和阿扎胞苷的中位總生存期為24.0個月，安慰劑和阿扎胞苷的中位總生存期為7.9個月(死亡風險比為0.44；95%可信區間為0.27至0.73；P = 0.001)。 3級或更高級別的常見不良事件包括發熱性中性粒細胞減少症(伊維替尼和阿扎胞苷組為28%，安慰劑和阿扎胞苷組為34%)和中性粒細胞減少症(分別為27%和16%)；任何級別的出血事件發生率分別為41%和29%。艾伏尼布和阿扎胞苷組任何級別的感染率為28%，安慰劑組和阿扎胞苷組為49%。接受艾伏尼布和阿扎胞苷治療的患者中有14%出現任何級別的分化綜合徵，而接受安慰劑和阿扎胞苷治療的患者中有8%出現任何級別的分化綜合徵。

結論:與安慰劑和阿扎胞苷相比，在這種難以治療的人群中，艾伏尼布和阿扎胞苷顯示出顯著的臨床益處。與安慰劑-阿扎胞苷組相比，艾伏尼布-阿扎胞苷組發熱性中性粒細胞減少和感染的發生率較低，而艾伏尼布-阿扎胞苷組中性粒細胞減少和出血的發生率較高。 如果想獲取更多優質信息可以聯繫藥得，藥得會盡全力為您了解到更多海外優質藥物。