依庫珠單抗（Eculizumab）可以治愈pnh嗎？

依庫珠單抗（Eculizumab）是一種用於治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）的藥物。它可以有效地控制和減少PNH患者的溶血發作，並改善相關症狀。雖然依庫珠單抗不能徹底治愈PNH，但它可以幫助患者維持較好的生活質量並延長生存時間。

陣發性睡眠性血紅蛋白尿症是造血幹細胞上磷脂酰肌醇聚醣A（PIG-A）基因發生體細胞突變導致，病因比較複雜，完全治癒的可能性相對較小，其治療選擇主要是支持性的，包括輸血、促紅細胞生成劑、皮質類固醇、合成代謝類固醇、鐵治療、血栓預防，有時還包括溶栓治療或異體骨髓移植。依庫珠單抗於2004年首次在11名參與者的初步試點研究中推出，發現它可以顯著減少血管內溶血和輸血需求。兩項III期試驗TRIUMPH和SHEPHERD研究證明了依庫珠單抗治療PNH在具有預定義結果標準的標準化環境中有效、安全且耐受性良好。

依庫珠單抗原研藥已經在國內上市，並且納入醫保，僅限符合條件的患者報銷，規格為300mg（30ml）每盒的價格可能在3千多人民幣。據了解，在海外出售的依庫珠單抗原研藥，每盒的價格在6千多美元（受匯率影響價格可能會發生波動），國內、外出售的原研藥的藥物成分基本一致，原研藥的價格還是比較昂貴的。目前還沒有依庫珠單抗仿製藥生產上市。