維奈克拉/維奈托克治骨髓增生異常的效果

骨髓增生異常綜合徵（MDS）是一種克隆性造血系統疾病，可導致血細胞減少和向急性髓系白血病（AML）轉化的風險增加。維奈克拉/維奈托克（Venetoclax）是一種B細胞淋巴瘤-2（BCL-2）抑製劑，可誘導惡性細胞凋亡。 美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准維奈克拉用於治療不適合強化化療的新診斷成人急性髓系白血病患者，其在MDS的應用正在探索中。

維奈克拉在6項研究中與低甲基化藥物（HMA）聯合使用，在2項研究中與其他藥物聯合使用。大多數患者接受了預先治療。據報告，45%的患者出現完全緩解（CR）並伴有或不伴有血液學恢復（CRi），18%的患者病情穩定（SD），總體緩解率（ORR）為51%，22%的患者進行了造血幹細胞移植（HCT）。維奈克拉常見的不良事件是血細胞減少、胃腸道副作用和感染，通常需要中斷用藥或給藥。 儘管現有文獻的異質性，維奈克拉似乎是一種治療MDS患者的有前途的藥物。

維奈克拉原研藥已經在國內上市，並且納入乙類醫保行列，規格100mg*14片每盒的價格可能在2千人民幣左右，而在海外出售的土耳其版原研藥，規格100mg*112片每盒的價格在一萬多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動）。海外也有出售較為便宜的維奈克拉仿製藥，其藥物成分與國內、外出售的原研藥的藥物成分基本一致，如孟加拉藥廠生產的規格100mg*120片每盒的價格在4千多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動）。