罕見病奇藥：伊沙佐米治療效果怎麼樣

伊沙佐米（Ixazomib）在一項主要研究中接受了調查，該研究涉及722名患有多發性骨髓瘤（MM）的成年人，他們的疾病在先前治療後沒有好轉或複發。該研究將伊沙佐米與安慰劑（一種虛擬治療）進行了比較，兩者都與來那度胺和地塞米鬆一起服用。對數據的首次分析表明，伊沙佐米能有效延長患者無疾病惡化的生存時間（無進展生存期）：接受伊沙佐米治療的患者平均生存21個月，而接受安慰劑治療的患者平均生存15個月。然而，關於改善的程度還不確定，因為對數據的進一步分析顯示效果有所降低。

在隨後的一項涉及115名患者（其中許多人患有晚期疾病）的類似研究中，接受伊沙佐米和來那度胺及地塞米松治療的患者平均存活6.7個月，疾病沒有惡化，而接受安慰劑和來那度胺及地塞米松治療的患者平均存活4個月。

伊沙佐米原研藥已經在國內上市，並且納入乙類醫保，常見的膠囊製劑每盒的價格可能在一萬多人民幣，價格比較昂貴，而海外出售的伊沙佐米原研藥，每盒的的價格在一萬多美元（受匯率影響價格可能會發生波動）。海外也有伊沙佐米仿製藥生產出售，其藥物成分與國內、外出售的原研藥藥物成分基本一致，如老撾藥廠生產的規格4mg*3粒每盒的價格可能不到一千人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動），價格較為便宜。