罕見病奇藥：阿西米尼的治療效果怎麼樣

在一項主要研究中評估了阿西米尼（Asciminib）的益處，該研究納入了233名患有慢性期費城染色體陽性慢性髓細胞白血病（Ph+CML）的成年人，他們之前接受了兩種或更多種酪氨酸激酶抑製劑的治療。

在這項研究中，阿西米尼比博舒替尼（Bosutinib；另一種酪氨酸激酶抑製劑）更有效：經過24週的治療後，接受阿西米尼治療的患者中有25%（157人中有40人）出現了主要的分子反應（這意味著帶有BCR::ABL1基因的細胞數量減少到標準基線的1000倍以下），而接受博舒替尼治療的患者中只有13%（76人中有10人）。經過96週的治療後，38%（157例中的59例）接受阿西米尼治療的患者和16%（76例中的12例）接受博舒替尼治療的患者出現了主要的分子反應。

阿西米尼原研藥還沒有在國內上市，因此也無法納入醫保，目前在海外的出售的阿西米尼原研藥的價格十分昂貴，規格20mg*60口服片劑的價格約為2萬多美元（受匯率影響價格可能會發生波動）。在海外也有阿西米尼仿製藥生產上市，其藥物成分與原研藥的藥物成分基本一致，如老撾藥廠生產的規格40mg*60片每盒的價格可能在4千多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動），價格比較便宜，更多海外藥物資訊及具體價格諮詢藥得醫學顧問。