莫博賽替尼/莫博替尼效果怎麼樣，有什麼優勢嗎？

2021年9月，莫博賽替尼/莫博替尼（Mobocertinib）獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）的加速批准，用於患有EGFR ex20ins突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌患者的成人，經美國食品和藥物管理局批准的測試檢測，這些患者正在接受或已經接受鉑治療。

美國食品藥品監督管理局的批准是基於一項非隨機、開放標籤、多合同1/2期研究（NCT02716116），該研究納入了來自兩個隊列的114名患有這些疾病的患者:劑量遞增/擴大和擴展隊列（EXCLAIM）和鉑預處理患者隊列（PPP）。在兩個隊列中，莫博賽替尼顯示出一致的臨床獲益。一個獨立的審查委員會發現，莫博賽替尼的總有效率為25-28%，疾病控制率為76-78%，中位無進展生存期為7.3個月。在EXCLAIM隊列中，中位反應持續時間不可估計，並且在研究報告的數據截止時未達到總生存率。在PPP隊列中，緩解持續時間的中位數為17.5個月，總生存期的中位數為24.0個月。這些發現與莫博賽替尼持久的顯著殺腫瘤作用和甚至更高的腫瘤抑製作用一致。

莫博賽替尼的安全性特徵是胃腸道和皮膚不良事件可控，這與EGFR-TKIs的已知安全性特徵一致。腹瀉和皮疹是該試驗中報告最多的治療相關不良事件，腹瀉是唯一報告的超過10%患者的3+級治療相關不良反應。總體而言，42-47%的患者發生了各種不同的3+級治療相關不良事件。 22-25%的患者需要減少劑量，10-17%的患者主要由於腹瀉和噁心而停止了莫博賽替尼治療。至少30%的患者發生的常見低級不良事件包括甲溝炎、食慾下降、皮膚乾燥和嘔吐.

莫博賽替尼原研藥已經在國內上市，但並未納入醫保，常見的規格40mg*112粒每盒的價格在4萬人民幣左右，價格十分高昂，而香港臨床版的規格40mg*30粒每盒價格在七千多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動）。在海外也已經有莫博替尼仿製藥上市出售，其藥物成分與國內、外的原研藥的藥物成分基本一致，如老撾藥廠生產規格40mg*120粒每盒的價格可能在4千多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動），價格比較便宜。